«Посредством этого исследования члены сообщества синдрома Дауна продемонстрировали громко и ясно что они стремятся участвовать в клинических испытаниях, особенно исследованиях, которые обеспечивают обещание для лечения болезни Альцгеймера», говорит Брайн Скотко, Мэриленд, MPP, соруководитель Программы синдрома Дауна Центральной больницы Массачусетса (MGH) и научный руководитель места для испытания. «Это первое, спонсируемое промышленностью испытание фазы 2 в сообществе синдрома Дауна показало, что люди с синдромом Дауна смогли следовать протоколу исследования и что препарат был безопасен и терпим».Наиболее распространенная форма интеллектуальной нетрудоспособности в Соединенных Штатах, синдром Дауна вызван дополнительной копией хромосомы 21. Люди с синдромом Дауна показывают различные степени интеллектуальной нетрудоспособности и в значительно повышенном риске развивающейся деменции болезни Альцгеймера, поскольку они стареют. Избыточная деятельность генов на хромосоме 21 – включая ген для крахмалистого предшествующего белка, источника крахмалистых мемориальных досок, найденных в мозгах людей с болезнью Альцгеймера – как думают, играет роль в познавательных проблемах людей с синдромом Дауна.
Другая хромосома, которую 21 ген, который, как полагают, играл роль в синдроме Дауна, вносит в метаболизм myo-инозита, сигнальная молекула, увеличилась в мозгах детей и взрослых с синдромом Дауна на уровнях, которые коррелируют к серьезности признаков. Пожизненное воздействие увеличенных уровней и крахмалистого и myo-инозит, как полагают, способствует дисфункции мозга и познавательной нетрудоспособности.
У Scyllo-инозита может быть потенциал, чтобы улучшить познание в пациентах с синдромом Дауна и уменьшая крахмалистые уровни и регулируя myo-inositol-dependent сигнализирующий в мозгу.Клиническое испытание зарегистрировало 23 взрослых с синдромом Дауна, возрасты 18 – 45, кто был рандомизирован, чтобы получить одну из двух дозировок scyllo-инозита – 250 мг или ежедневно или два раза в день – или плацебо.
Все кроме одного участника закончили четырехнедельное испытание без значительных отклонений от протокола. Не было никаких серьезных неблагоприятных событий и никаких изменений в основных показателях жизнедеятельности, лабораторных испытаниях или других физических результатах.
В то время как лечение не вызвало очевидных познавательных или изменений в поведении, продолжительность испытания была слишком коротка, чтобы захватить такие эффекты.«Scyllo-инозит был экстенсивно проверен в типичном населении болезни Альцгеймера, но это исследование посмотрело на него определенно у людей с синдромом Дауна, которые являются в повышенном риске для н. э.», говорит Майкл Рэфий, Мэриленд, доктор философии, клинический директор болезни Альцгеймера Терапевтический Научно-исследовательский институт в Университете Южной Калифорнии и адъюнкт-профессоре в Отделе Нейробиологии в Калифорнийском университете, Сан-Диего, ведущем и соответствующем авторе исследования. «Результаты этого исследования – ободрительное, и дальнейшее исследование этого комплекса в синдроме Дауна, должен, конечно, быть рассмотрен».