«Прямо сейчас есть многократное лечение муковисцедоза, и в то время как они улучшили продолжительность жизни существенно, есть все еще только продолжительность жизни приблизительно 40 лет для пациентов. Никакое лечение не может одинокий», сказал Аллан Л. Голдстайн, доктор философии, соавтор бумаги и Почетный профессор в Месте жительства Биохимии и Молекулярной Медицины в Медицинской школе GW и Медицинских наук. «Мы развивали единственное лечение, которое может потенциально исправить генетический дефект, который вызывает муковисцедоз, и уменьшите воспламенение, которое происходит в результате».Муковисцедоз – генетическое заболевание, которое вызывает непроходящие инфекции легких и ограничивает способность дышать со временем, и это затрагивает приблизительно 70 000 международные и 30,000 в одних только США. Муковисцедоз – результат мутаций в генетическом коде белок, названный муковисцедозом трансмембранный регулятор проводимости (CFTR), который важен, чтобы поддержать деятельность канала хлорида, затрагивающую соленый и водный баланс в легких.
Эта мутация результаты в misfolded CFTR белок и его преждевременная деградация приводит к проходимости хлорида, которой ослабляют, и непроходящему воспалению легких.Голдстайн и соавторы Луигина Романи, доктор философии, М.Д., в Университете Перуджи и Энрико Гарачи, Докторе медицины, в Университете Рима «Сан Раффаеле», оба в Италии, издали их результаты по своей природе Медицина. Они сообщают об этом Tα 1, синтетическая версия естественного пептида, сначала изолированного от тимуса, исправляет многократные дефекты ткани, найденные в легких и тонких кишках в модели мыши муковисцедоза, а также дефектах в CFTR, замеченном в клетках, изолированных от больных муковисцедозом.
Tα 1 не только значительно уменьшает воспламенение, замеченное при муковисцедозе, но также и увеличивает созревание CFTR, стабильность и деятельность. Из-за этого двухаспектного действия, Tα 1 предложение большой потенциал, чтобы быть единственной молекулой терапевтический агент, чтобы рассматривать и остановить развитие муковисцедоза.Голдстайн и коллеги сначала изолировали и характеризовали Tα 1 как биологический модификатор ответа с мощной свободной терапевтической активностью в 1979.
Это исследование было проведено в значительной степени в GW. Хотя пептид произведен в небольших количествах в нескольких периферийных лимфатических и нелимфатических тканях, самых высоких концентрациях Tα 1 найдены в тимусе. Tα 1, то, коммерческое имя которого – Zadaxin, одобрялось для клинического использования больше 15 лет в 35 странах в обращении с пациентами с вирусными инфекциями, болезнями иммунной недостаточности, зловредностью и ВИЧ/СПИДОМ.
Хотя не в настоящее время доступный в США, это имеет превосходный профиль безопасности и не вызывает побочные эффекты и токсичность, обычно связываемую с большинством immunomodulatory агентов.