Исследователи из Санкт-Петербурга. Детская исследовательская больница Джуда и Консорциум детских опухолей головного мозга (PBTC) представили Американскому обществу клинической онкологии результаты исследования детской опухоли головного мозга с использованием экспериментального препарата, нацеленного на лежащую в основе генетическую структуру опухоли. Исследование было сосредоточено на новом способе атаки опухолей путем блокирования пути Hedgehog, который связан примерно с 20 процентами медуллобластом.
В исследовании впервые сообщается, что препарат можно безопасно назначать детям. Исследование также показало, что препарат демонстрирует первые признаки эффективности у этой популяции пациентов, при этом некоторые дети все еще находятся на лечении почти год без прогрессирования заболевания. У всех детей в этом исследовании были медуллобластомы, которые сохранялись или возвращались, несмотря на стандартное лечение лучевой и химиотерапией. Рецидивная медуллобластома в настоящее время излечивается менее чем на 5 процентов.
Исследователи обнаружили, что пациенты, в опухолях которых был активирован молекулярный путь Hedgehog, по-видимому, являются одними из тех же пациентов, которые ответили на лечение в этом исследовании, в зависимости от продолжительности исследования. Исследователи наблюдали опухолевые реакции у похожих молодых взрослых пациентов, в опухолях которых был активирован молекулярный путь Hedgehog. Эти первые результаты дали зеленый свет педиатрическим исследованиям для перехода к более крупному исследованию фазы II, которое планируется открыть в конце этого года, и увеличению числа пациентов в исследовании молодых взрослых.
Исследование фазы I (PBTC -025) включало 13 пациентов, 12 из которых подлежали оценке, в возрасте от 4 до 21 года. Все получали одну из двух разных доз GDC-0449 ежедневно в течение минимум 28 дней и продолжали лечение до тех пор, пока их заболевание оставалось стабильным. Помимо определения безопасности и дозировки этого экспериментального препарата для детей, в ходе испытания также были проведены обширные исследования патологических и геномных методов для более точного выявления опухолей, у которых активирован путь Hedgehog.
"Медуллобластомы – самые распространенные злокачественные опухоли головного мозга у детей," сказал Амар Гаджар, M.D., сопредседатель Санкт-Петербургского. Джуд, отделение онкологии и главный исследователь исследования PBTC. "Тенденция в лечении детей с этими видами рака направлена на целевые методы лечения, подобные этому, которые блокируют ключевые сигнальные пути и лишают рак способности функционировать или воспроизводить. Мы знаем, что этот путь ежа важен для роста этих особенно трудно поддающихся лечению опухолей."
У PBTC есть продолжающееся исследование фазы II рецидивирующих медуллобластом у молодых людей (возраст 22 и старше) с этим же агентом, которое недавно было расширено, чтобы включить больше пациентов. Испытания фазы II эффективности GDC-0449 против рецидивирующих медуллобластом у детей (до 21 года) начнутся позже в этом году на основе результатов опубликованных сегодня испытаний фазы I.
Все испытания PBTC спонсируются отделом лечения и диагностики рака Национального института рака (NCI) в соответствии с письмом о намерениях о совместных исследованиях и разработках между NCI и Genentech, Inc.
Ул. В Джуде реализуется крупнейшая в стране исследовательская программа по лечению опухолей головного мозга у детей. Ул. Исследователи Джуда сыграли ключевую роль в продвижении понимания молекулярных ошибок, которые приводят к медуллобластомам, а также в поиске новых, более целенаправленных методов лечения для борьбы с опухолями. Ул. Исследователи Jude опубликовали доказательства того, что нацеливание на путь Hedgehog ликвидировало медуллобластомы на лабораторных моделях. Во время внутриутробного развития путь Hedgehog играет центральную роль в нормальном росте мозжечка. Мозжечок расположен у основания черепа и представляет собой структуру, которая помогает координировать движения и играет роль в овладении равновесием и другими двигательными навыками. Медуллобластомы начинаются в мозжечке, и неконтролируемая активность на этом пути связана с несколькими видами рака, включая базальноклеточный рак кожи.