Никогда не было безопасного и эффективного лечения болезни глаз Могил, также известной как болезнь глаз щитовидной железы, для этого одного миллиона американцев с условием. Пациенты видят непоследовательные результаты противовоспалительных лекарств, и сложная орбитальная хирургия помогает дать некоторым более естественное появление, как только болезнь управляла своим курсом.Результаты клинического испытания во главе с Глазным Центром Келлога Мичиганского университета предлагают надежду на тех с умеренным-к-серьезному активным ТЕДОМ.
У пациентов было значительное сокращение глазных признаков после лечения с teprotumumab, исследование притупляют американскую Еду, и администрация определяла «впечатляющую терапию».Большинство пациентов исследования в испытании, которые получили активный препарат вместо плацебо, уменьшило глазное выпирание, боль в глазах и опухоль и улучшило качество жизни, основные и вторичные конечные точки исследования.
Для некоторых терапевтическая выгода была быстра, произойдя в течение шести недель после внутривенных вливаний препарата, который блокирует то, что говорят исследователи, аутоиммунное нападение на мышцы вокруг глаз.Данные о клиническом испытании, изданные в The New England Journal of Medicine, представляют ключевую веху в исследовании во главе с Глазным Центром научных руководителей исследования Kellogg Терри Дж. Смит, Доктор медицины, эндокринолог и преподаватель офтальмологии и визуальных наук, и Рэймонда Дугласа, Доктора медицины, доктора философии, специалиста по болезни глаз Могил и oculoplastics хирурга.
ТЕД – редкое условие, связанное с болезнью Грейвса, аутоиммунным нарушением, которое вызывает перепроизводство гормона щитовидной железы или гипертиреоз. Признаки включают опухоль век, постоянного пристального взгляда, глаз навыкате, сокращения века, оптическая невропатия, диплопия и другие признаки.
Приблизительно 25 – 50 процентов из тех с болезнью Грейвса будут развивать ТЕДА, большинство из них женщины.Предыдущие результаты в лаборатории Смита предположили, что подобный инсулину фактор роста 1 рецептор (IGF-1R) играет важную роль в болезни Грейвса и других аутоиммунных болезнях.
«Определенно, мы нашли, что есть необычно высокое присутствие рецепторов IGF-1 на клетках, окружающих глаз в ТЕДЕ», говорит ведущий автор исследования Смит, который широко признан за его инновационное исследование в области лечений ТЕДА и связанных аутоиммунных нарушений.Основываясь на этом открытии, продукте исследования фундаментальной науки, проводимого в Калифорнийском университете, Лос-Анджелес, и затем в Глазном Центре Келлога, Смит, Дуглас и коллеги, начал исследование ophthalmopathy, связанного с щитовидной железой.
«Глаза особенно восприимчивы к болезни Грейвса, потому что аутоиммунное нападение часто предназначается для глазных мышц и соединительной ткани, окружающей глаз», говорит Дуглас. «Это происходит в результате этих тканей, содержащих белки, которые разделены с щитовидной железой».Клиническое исследование Фазы 2, длясь 24 недели и вовлекая 88 пациентов, было самой большой рандомизированной, плацебо-контролируемой многоцентровой проведенной экспертизой ТЕДА.
Пациенты были приняты на работу между 2 июля 2013 и 23 сентября 2015 с 15 мест по Соединенным Штатам, а также Италии и Германии и Соединенному Королевству.Учитесь следователи исследовали выгоду teprotumumab, моноклональное антитело, которое, как показывают, запрещало IGF-1, функционируют, и был первоначально развит как лекарство от рака.
Хотя teprotumumab не показал эффективность в пациентах с раком, команда полагала, что это могло бы быть полезно в прерывании процесса болезни ТЕДА.В конце испытания 69 процентов пациентов исследования, получающих вливания teprotumumab один раз в три недели, уменьшили глаз, выпуклый (проптоз), улучшили видение и увеличили качество жизни по сравнению с 20 процентами в группе плацебо.
Пациентам беспорядочно поручили принять или плацебо или активный препарат. Ни участники, ни исследователи не знали, какая медицина использовалась так, они могли описать то, что произошло в испытании беспристрастно.
Многие участники показали улучшения в течение шести недель, когда, согласно исследованию, у 43 процентов, о которых сообщают, пациентов в контрольной группе по сравнению с 4 процентами в группе плацебо был ответ.Пациенты, которые поддались лечению, достигли основной конечной точки исследования сокращения на 2 пункта или больше в серьезности болезни, которая была измерена на Клиническом Счете Деятельности на 7 пунктов и сокращении на 2 мм или больше в степени проптоза.
Вторичные конечные точки включали лучшее качество жизни.У тех в контрольной группе было основание Клинический Счет Деятельности 5,1.
Отмеченное сокращение проптоза подобно виду результатов, которые ожидали бы хирургические пациенты, отмечают авторы.«Результаты имеют последствия для других аутоиммунных болезней, в которые прием IGF-1 был уже вовлечен, такие как ревматоидный артрит», говорит Смит.Наиболее распространенный побочный эффект лечения был тошнотой.
О мышечных спазмах и диарее также сообщили, особенно среди пациентов с существующей ранее желудочно-кишечной болезнью. Единственным связанным с наркотиками неблагоприятным событием была гипергликемия в пациентах с диабетом; этими событиями управляли, регулируя лечение для диабета.Результаты обеспечивают нашествия для новой терапии, чтобы безопасно минимизировать серьезность расстройства зрения.
«Исследование – важный шаг в достижении регистрации teprotumumab как первая одобренная терапия, которая предотвратит признаки ТЕДА», говорит Гидо Магни, главный медицинский специалист River Vision Corporation.Лекарство не может быть прописано, чтобы ВОРОШИТЬ пациентов кроме клинических испытаний.
Последующее клиническое испытание идет полным ходом, но не пополнение участников, и, как ожидают, будет завершено в 2018.