Исследователи определили препарат, который в настоящее время одобрен для лечения определенных типов рака, Gleevec, который может обеспечить первое лечение склеродермии, хронического заболевания соединительной ткани, лечение которого так и не удалось найти. Новость будет представлена на ежегодном собрании Американского колледжа ревматологии 18 октября в Филадельфии.
"Никогда не существовало лекарств, которые были бы эффективны при этом заболевании. Я думаю, что есть очень хорошие шансы, что Гливек станет настоящим лекарством от ранее неизлечимой болезни," сказал Роберт Спиера, M.D., младший лечащий врач-ревматолог в Госпитале специальной хирургии, который руководил исследованием.
Для исследования исследователи Госпиталя специальной хирургии включили 30 пациентов с диффузной склеродермией, широко распространенной тяжелой формой заболевания, и дали им 400 мг гливека в день. Пациенты обследовались ежемесячно в течение 12 месяцев во время лечения и наблюдались для последующего наблюдения через три месяца после прекращения приема препарата.
Чтобы измерить эффективность препарата, исследователи использовали инструмент, известный как модифицированная кожная шкала Роднана, мера того, насколько кожа поражена болезнью. "Оценка кожи является очень хорошим маркером статуса заболевания, и в большинстве исследований склеродермии ее используют в качестве критерия исхода," сказал доктор. Спиера, которая также является доцентом Медицинского колледжа Вейл Корнелл. Исследователи также измерили функцию легких, используя тесты на форсированную жизненную емкость легких (FVC), максимальный объем воздуха, который человек может выдохнуть после максимального вдоха, и диффузионную способность, измерение способности легких переносить газы. Заболевания легких – основная причина смертности при склеродермии.
Исследователи сообщили о промежуточном анализе своих результатов, хотя исследование еще продолжается. Через год исследователи отметили 23-процентное улучшение показателей кожи. Исследователи также отметили улучшение показателей принудительной жизненной емкости легких на 9 баллов.6 процентов и оценка диффузионной способности на 11 процентов у 18 пациентов, завершивших год лечения.
"Данные о функции легких были действительно захватывающими," Доктор. Спиера сказал. "У пациентов со склеродермией вы обычно видите, что тесты функции легких со временем ухудшаются, и если врачи пробуют терапию в течение года, и пациенту не становится хуже, мы очень воодушевляемся. Что меня поразило в этом исследовании, так это то, что мы действительно увидели улучшения в обоих функциональных тестах легких."
На сегодняшний день это крупнейшее одноцентровое испытание препарата Гливек при склеродермии с наибольшей продолжительностью лечения и последующего наблюдения. Перед этим испытанием исследования клеток человека в пробирках показали, что Гливек может иметь некоторую активность в борьбе с заболеванием, и было показано, что препарат эффективен на модели заболевания на грызунах. Однако были опубликованы лишь отдельные свидетельства эффективности препарата в лечении этого заболевания у людей. Доктор. Спиера сказал, что результаты его открытого исследования следует интерпретировать с осторожностью и, в конечном итоге, подтвердить доказательствами рандомизированного контролируемого исследования, золотого стандарта клинических испытаний.
До сих пор ни одно лекарство не было эффективным при лечении склеродермии в клинических испытаниях. Несколько лет назад небольшое исследование предоставило некоторые доказательства того, что химиотерапевтический препарат под названием циклофосфамид может помочь пациентам со склеродермией, но польза была минимальной, и этот препарат вызывает побочные эффекты, включая бесплодие и вторичный рак.
Доктор. Исследование Спиеры финансировалось в основном через программу Рудольфа Руперта по склеродермии в Госпитале специальной хирургии. Компания Novartis, производитель Гливека, оказала некоторую денежную поддержку и пожертвовала лекарство. Компания не участвует в разработке или анализе исследования. Гливек одобрен в США для лечения двух типов рака: хронического миелоидного лейкоза и опухоли стромы желудочно-кишечного тракта.
Системная склеродермия поражает не только кожу, но и подлежащие кровеносные сосуды, часто мышцы и суставы, а также желудочно-кишечный тракт, почки, легкие и сердце. По данным Scleroderma Foundation, примерно 300000 человек в США страдают склеродермией, и примерно у трети из них есть системный вид. Заболевание обычно поражает пациентов в расцвете сил, в возрасте 30-50 лет.
Источник: Госпиталь специальной хирургии