Согласно результатам исследований, финансируемых Национальным институтом здравоохранения, лечение, влияющее на иммунную систему, эффективно замедляет прогрессирование до клинического диабета 1 типа у лиц с высоким риском. Исследование является первым, показывающим, что клинические проявления диабета 1 типа можно отсрочить на два и более года у людей, относящихся к группе высокого риска. Эти результаты были опубликованы в Интернете в Медицинском журнале Новой Англии и представлены на научных сессиях Американской диабетической ассоциации в Сан-Франциско.
Исследование, включающее лечение моноклональными антителами к CD3 (теплизумаб), было проведено международной сетью исследований диабета 1 типа, целью которой является открытие способов отсрочить или предотвратить диабет 1 типа. Исследователи набрали 76 участников в возрасте от 8 до 49 лет, которые были родственниками людей с диабетом 1 типа, имели как минимум два типа связанных с диабетом аутоантител (белки, вырабатываемые иммунной системой) и аномальную толерантность к глюкозе (сахару).
Участники были случайным образом распределены либо в группу лечения, которая получала 14-дневный курс теплизумаба, либо в контрольную группу, которая получала плацебо. Все участники регулярно проходили тесты на толерантность к глюкозе до завершения исследования или до тех пор, пока у них не разовьется клинический диабет 1 типа – в зависимости от того, что наступит раньше.
Во время исследования у 72% людей в контрольной группе развился клинический диабет, по сравнению только с 43% в группе теплизумаба. Среднее время клинического развития диабета у людей в контрольной группе составляло немногим более 24 месяцев, в то время как у тех, у кого развился клинический диабет в группе лечения, среднее время до перехода к диагнозу составляло 48 месяцев.
"Разница в результатах была поразительной. Это открытие является первым доказательством того, что клинический диабет 1 типа можно отсрочить с помощью раннего профилактического лечения," сказала Лиза Спейн, доктор философии.D., Научный сотрудник Национального института диабета, болезней органов пищеварения и почек (NIDDK) Национального института здоровья США, спонсор TrialNet. "Результаты имеют важное значение для людей, особенно молодежи, у которых есть родственники с этим заболеванием, поскольку эти люди могут подвергаться высокому риску и получать пользу от раннего обследования и лечения."
Диабет 1 типа развивается, когда Т-клетки иммунной системы по ошибке разрушают собственные вырабатывающие инсулин бета-клетки организма. Инсулин необходим для преобразования глюкозы в энергию. Теплизумаб нацелен на Т-клетки, чтобы уменьшить разрушение бета-клеток.
"Предыдущие клинические исследования, финансируемые NIH, показали, что теплизумаб эффективно замедляет потерю бета-клеток у людей с недавно начавшимся клиническим диабетом 1 типа, но препарат никогда не тестировался на людях, у которых не было клинических проявлений заболевания," сказал Кеван С. Герольд, М.D., Йельского университета, ведущий автор исследования. "Мы хотели узнать, принесет ли раннее вмешательство пользу людям, которые относятся к группе высокого риска, но еще не имеют симптомов диабета 1 типа."
Эффект от препарата был наибольшим в первый год после его приема, когда у 41% участников развился клинический диабет, в основном в группе плацебо. Многие факторы, в том числе возраст, могли повлиять на способность теплизумаба задерживать развитие клинического заболевания, поскольку известно, что дети и подростки из группы риска прогрессируют до диабета 1 типа быстрее, чем взрослые. Более быстрое прогрессирование диабета 1 типа связано с высокоактивной иммунной системой, что может объяснить влияние препаратов, модулирующих иммунную систему, таких как теплизумаб.
Другие данные, собранные в ходе исследования, могут помочь исследователям понять, почему определенные люди отреагировали на лечение. Участники, ответившие на теплизумаб, как правило, имели определенные аутоантитела и другие характеристики иммунной системы. Исследовательская группа также предупредила, что у исследования есть ограничения, в том числе небольшое количество участников, отсутствие у них этнического разнообразия, и что все участники являются родственниками людей с диабетом 1 типа, что потенциально ограничивает возможность широкого толкования исследования.
"Хотя результаты обнадеживают, необходимо провести дополнительные исследования для устранения ограничений исследования, а также для полного понимания механизмов действия, долгосрочной эффективности и безопасности лечения," сказал доктор. Испания.
"Это испытание показывает, как десятилетия исследований биологии диабета 1 типа могут привести к появлению многообещающих методов лечения, которые могут реально повлиять на жизнь людей. Мы очень рады видеть следующие шаги в этом исследовании," сказал доктор. Гриффин П. Роджерс, директор NIDDK. "Преданные своему делу исследователи, волонтеры и семьи, участвующие в этой программе, делают такие открытия возможными."