После начала приема препарата, официально одобренного для лечения рака крови, молодой человек с диабетом 1 типа смог прекратить использование инсулина.
Он не принимает инсулин с августа 2018 года – более двух лет.
Доктор. Лиза Форбс – его врач и соавтор письма с описанием его случая в октябре. 8 выпуск Медицинского журнала Новой Англии – это лекарство не называлось лекарством от диабета 1 типа.
Но Forbes, доцент кафедры педиатрии, иммунологии, аллергии и ревматологии в Медицинском колледже Бейлора в Хьюстоне, сказал, что диабет пациента, похоже, обратился вспять. Она надеется, что так будет и дальше, пока он будет принимать пероральное лекарство под названием руксолитиниб (Джакафи). Он относится к классу лекарств, известных как ингибиторы JAK.
Пока неизвестно, может ли этот препарат помочь другим людям с диабетом 1 типа. У этого пациента была генетическая мутация, над которой, как известно, работает руксолитиниб. Forbes сказал, что неясно, есть ли эта конкретная генетическая мутация у других людей с диабетом 1 типа.
Диабет 1 типа считается аутоиммунным заболеванием, хотя точная причина неизвестна. Он развивается, когда иммунная система по ошибке атакует вырабатывающие инсулин бета-клетки поджелудочной железы. Инсулин – это гормон, который переносит сахар из пищевых продуктов в клетки организма, которые используются в качестве топлива.
Люди с сахарным диабетом 1 типа вырабатывают мало инсулина или совсем не вырабатывают его, и для выживания им приходится делать несколько ежедневных инъекций инсулина (или использовать инсулиновую помпу). Нет одобренных методов лечения диабета 1 типа.
В 15 лет пациент Forbes страдал хронической дрожжевой инфекцией (кожи, ногтей, рта и горла), хронической диареей, язвами в полости рта и прямой кишки, рецидивирующими инфекциями носовых пазух и легких и другим аутоиммунным заболеванием, называемым гипогаммаглобулинемией. В 17 лет ему поставили диагноз сахарный диабет 1 типа.
Поскольку у него было несколько состояний, его врачи назначили секвенирование всего генома, чтобы увидеть, смогут ли они определить первопричину. Они увидели одну конкретную генетическую мутацию и подумали, что руксолитиниб может помочь. Он начал принимать препарат через девять месяцев после того, как ему поставили диагноз диабет 1 типа.
"Препарат оказал невероятное влияние на его диабет 1 типа," Forbes сказал. "Через год после начала приема руксолитиниба мы отменили инсулин, и с тех пор он полностью отказался от инсулина."
Пациент сейчас учится в колледже, и Forbes сказал, что он называет препарат "переломный момент" потому что это таблетка и ее так легко принять.
Forbes сказал, что этот случай дает потенциально важную информацию о пути, который приводит к диабету 1 типа. Но необходимы дополнительные исследования, добавила она.
Поскольку руксолитиниб действует на иммунную систему, пациенты имеют более высокий риск определенных инфекций. По данным Forbes, их лейкоциты, функцию печени и почек необходимо проверять каждые несколько месяцев.
Не только она взволнована потенциалом ингибиторов JAK при диабете 1 типа.
По словам Фрэнка Мартина, директора по исследованиям JDRF, JDRF (ранее Фонд исследований ювенильного диабета) финансировал исследования ингибиторов JAK и скоро начнет клинические испытания в Австралии на людях с впервые диагностированным диабетом 1 типа.
"Мы надеемся, что ингибиторы JAK окажут действительно сильное влияние на диабет 1 типа," Мартин сказал. Он отметил, что их использовали также для лечения других аутоиммунных заболеваний.
При диабете 1 типа, "Они снижают реакцию иммунной системы, снижают силу иммунных клеток и улучшают выживаемость бета-клеток," Мартин сказал.
Хотя австралийское исследование будет сосредоточено на людях, которым впервые поставлен диагноз, Мартин подозревает, что даже люди с давним диабетом типа 1 могут получить пользу от ингибиторов JAK.
"Им может потребоваться инсулин, но меньше, в зависимости от того, каков их резерв бета-клеток," он сказал.
Как и Forbes, Мартин не решался назвать руксолитиниб лекарством.
"Люди должны продолжать принимать препарат, но, похоже, они не становятся к нему устойчивыми," он сказал. "Мы все еще хотим навсегда вылечить, но это может быть шагом в правильном направлении."