Пересадки были первыми, чтобы быть выполненными за пределами кампуса Национальных Институтов Здоровья в Мэриленде, где способ был разработан. Врачи там лечили 30 пациентов с 87-процентным показателем успешности.
Результаты фазы клиническое испытание I/II в здоровье UI, в котором были вылечены 92 процента лечивших пациентов, изданы онлайн в журнале Biology of Blood & Marrow Transplantation.Новая техника избавляет от необходимости химиотерапию готовить пациента, чтобы получить пересаженные клетки и предлагает перспективу лечения для десятков тысяч взрослых, страдающих от серповидно-клеточной анемии.Приблизительно 90 процентов приблизительно 450 пациентов, которые получили пересадки стволовой клетки для серповидно-клеточной анемии, были детьми. Химиотерапию считали слишком опасной для взрослых пациентов, которые часто более ослабляются, чем дети болезнью.
«Взрослые с серповидно-клеточной анемией теперь живут в среднем до приблизительно возраст 50 с переливаниями крови и наркотиками, чтобы помочь с кризисами боли, но качество их жизни может быть очень низким», говорит доктор Дамиано Ронделли, руководитель гематологии/онкологии и директор крови и программы пересадки сущности в здоровье UI и соответствующего автора на бумаге.«Теперь, с этой пересадкой без химиотерапий, мы вылечиваем взрослых с серповидно-клеточной анемией, и мы видим, что качество их жизни улучшается значительно в течение всего одного месяца после пересадки», сказал Ронделли, который является также профессором Майкла Риза Гематологии в Медицинском колледже UIC. «Они в состоянии вернуться в школу, вернитесь к работе, и может испытать жизнь без боли».Серповидно-клеточная анемия унаследована. Это, прежде всего, затрагивает людей африканского происхождения, включая приблизительно один в каждых 500 афроамериканцах, родившихся в США.
Дефект заставляет несущие кислород эритроциты быть сформированным полумесяцем, как серп. Деформированные клетки поставляют меньше кислорода тканям тела, причиняя тяжелую боль и в конечном счете поглаживают или повреждение органа.
Врачи знали в течение некоторого времени, что пересадка костного мозга от здорового дарителя может вылечить серповидно-клеточную анемию. Но немного взрослых переселились, потому что химиотерапия большей дозы была необходима, чтобы уничтожить собственные формирующие кровь камеры пациентов – и их вся иммунная система, предотвратить отклонение пересаженных клеток, оставив пациентов открытыми для инфекции.В новой процедуре пациенты получают иммунодепрессанты незадолго до пересадки, наряду с очень низкой дозой лучевой терапии – намного менее резкое лечение и с меньшим количеством потенциально серьезных побочных эффектов, чем химиотерапия.
Затем, клетки дарителя от здорового и подобранного с тканью родного брата перелиты в пациента. Стволовые клетки от дарителя производят здоровые новые клетки крови в пациенте, в конечном счете в достаточном количестве, чтобы устранить признаки. Во многих случаях серповидные эритроциты больше не могут обнаруживаться.
Пациенты должны продолжить принимать иммунодепрессанты в течение, по крайней мере, года.В испытании, о котором сообщают исследователи пересадили 13 пациентов, 17 – 40 лет возраста, с подготовкой к стволовой клетке от крови подобранного с тканью родного брата. Здоровые дарители-кандидаты родного брата и пациенты были проверены на человеческий антиген лейкоцита, ряд маркеров, найденных на клетках в теле.
Десять из этих маркеров HLA должны соответствовать между дарителем и получателем для пересадки, чтобы иметь лучшую возможность уклонения от отклонения.В дальнейшем прогрессе процедуры NIH врачи в здоровье UI успешно пересадили двух пациентов с клетками от родных братьев, которые соответствовали для HLA, но имели различную группу крови.
Во всех 13 пациентах пересаженные клетки успешно поселились в сущности и произвели здоровые эритроциты. Один пациент, который не следовал за режимом терапии постпересадки, вернулся к оригинальному условию серповидного эритроцита.Ни один из пациентов не страдал от реакции «трансплантат против хозяина», условие, где иммуноциты, происходящие от дарителя, нападают на тело получателя.
Спустя один год после трансплантации, у 12 успешно переселившихся пациентов были нормальные концентрации гемоглобина в их крови и лучшей сердечно-легочной функции. Они сообщили о меньшем количестве боли и улучшили здоровье и живучесть.Четыре из пациентов смогли остановить иммунотерапию посттрансплантации без отклонения пересадки или других осложнений.
«Взрослые с серповидно-клеточной анемией могут быть вылечены без химиотерапии – главный барьер, который стоял на пути к ним так долго», сказал Ронделли. «Наши данные оказывают больше поддержки, что эта терапия безопасная и эффективная и препятствует тому, чтобы пациенты жили сокращенными жизнями, осужденными боли и прогрессивным осложнениям».