Ученые из онкологического центра принцессы Маргарет обнаружили, что блокирование главного регулятора обновления костей останавливает остеосаркому – самый распространенный первичный рак кости у детей и подростков, а также злокачественное заболевание, которое стало фатальным для канадской иконы Терри Фокса.
Результаты проверки концепции, опубликованные сегодня в Интернете в журнале Science Translational Medicine, устанавливают важность и функцию главного регулятора кости, белка, известного как RANKL, при раке костей и закладывают основу для разработки рационализированной целевой терапии для пациентов, – говорит директор. следователь Рама Хоха, старший научный сотрудник онкологического центра принцессы Маргарет. Доктор. Хоха также является профессором кафедры медицинской биофизики, лабораторной медицины и патобиологии Университета Торонто.
"Теперь мы понимаем молекулярную основу того, как RANKL вызывает остеосаркому, и полагаем, что эта новая информация потенциально может быть быстро переведена в клинику в качестве новой терапии для пациентов," говорит доктор. Хоха.
"Уже существует клинически одобренный препарат, блокирующий RANKL, который в настоящее время используется для лечения других заболеваний костей. Следующим шагом является определение того, можно ли адаптировать этот конкретный препарат для лечения остеосаркомы и улучшить результаты для этих пациентов. Поскольку за последние 20 лет в лечении этого типа рака костей не было значительных улучшений, мы очень хотим это выяснить."
Она добавляет, что в U.S., Национальный институт рака недавно одобрил клинические испытания фазы 2 для тестирования препарата у пациентов с остеосаркомой, у которых рак либо рецидивирует, либо сопротивляется лечению.
В серии доклинических лабораторных экспериментов команда Хоха систематически выяснила роль и механизм RANKL в стимулировании роста опухоли и продемонстрировала, что его блокирование эффективно останавливает агрессивную остеосаркому в нескольких различных генетических моделях. Он также может подавить распространение остеосаркомы в легкие, что является основной причиной смерти пациентов.
Доктор. Хоха рассказывает об исследовании.
В исследовании ведущий автор Ян Чен заключает, что доклинические результаты дают веское обоснование для рассмотрения блокады RANKL для лечения и профилактики остеосаркомы у людей и представляют собой жизнеспособный путь к прецизионной терапии.
Статистика рака в Канаде и США.S. показывают, что остеосаркома чаще всего встречается у мужчин в возрасте от 10 до 30 лет. Если рак локализован, пятилетняя выживаемость при лечении составляет от 60% до 80%; однако, если рак распространяется, выживаемость падает до 15–30%.
Доктор. Хоха начал исследовать остеосаркому более десяти лет назад, вдохновленный Терри Фоксом, который погиб из-за нее в возрасте 22 лет в 1981 году, в разгар своего пробега по всей Канаде, чтобы собрать деньги и повысить осведомленность о исследованиях рака. Его наследие живет в ежегодном забеге Терри Фокса, который собрал сотни миллионов долларов от участников со всего мира.