Ученым давно известно, что вариации в конкретных человеческих генах связаны с различными паттернами заболевания, но понимание молекулярных механизмов до сих пор оставалось неуловимым. Команда исследователей из Йельского университета раскрыла эту загадку ключевого гена иммунного ответа, открытие, которое может привести к более индивидуальному лечению таких состояний, как волчанка и рак.
Под руководством профессора медицины д-ра. Ричард Букала, исследователи сосредоточились на гене иммунного ответа, известном как MIF. Варианты MIF, вызывающие сверхэкспрессию гена, способствуют развитию ряда заболеваний, таких как ревматоидный артрит, волчанка, инфекционные заболевания и рак. Воспроизводя варианты в лаборатории и изучая их функцию в клетках, они определили специфические "фактор транскрипции," или белок, регулирующий ген.
"Теперь, когда мы знаем точный фактор транскрипции, мы можем приступить к разработке лекарств, которые будут конкретно влиять на путь заболевания," сказал Букала. "Это открывает путь для наиболее точной формы разработки лекарств, которая возможна."
Лаборатория Букалы уже изучает препараты, нацеленные на MIF, в клинических испытаниях рака и аутоиммунитета. По его словам, это более глубокое понимание вариантов и экспрессии гена приведет к точному нацеливанию лекарств на индивидуальный генетический профиль. "Знание того, что такое фактор транскрипции, открывает возможность для настоящего персонализированного подхода к медицине."
Исследование было опубликовано онлайн, янв. 11, в Журнале клинических исследований.