Капсулы с отложенным высвобождением Procysbi (цистеамина битартрата) были одобрены U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения нефропатического цистиноза у детей (от 6 лет) и взрослых. Поскольку он предназначен для лечения редкого заболевания или состояния, Procysbi получил статус орфанного продукта.
Капсулы с отложенным высвобождением Procysbi (цистеамина битартрата) были одобрены U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения нефропатического цистиноза у детей (от 6 лет) и взрослых. Поскольку он предназначен для лечения редкого заболевания или состояния, Procysbi получил статус орфанного продукта.
У примерно 500 пациентов в США и примерно у 3000 пациентов во всем мире цистиноз может привести к замедлению роста тела и небольшому росту, слабости костей, а также к развитию и ухудшению почечной недостаточности. Procysbi был одобрен для лечения самой тяжелой формы цистиноза – нефропатического цистиноза.
Крупное исследование с участием 43 пациентов показало, что Procysbi так же эффективен в контроле уровня цистина, как Cystagon, таблетка с немедленным высвобождением, одобренная FDA в 1994 году. Зарегистрированные общие побочные эффекты включали дискомфорт желудочно-кишечного тракта, неприятный запах изо рта, запор, головную боль, сонливость и головокружение. Более серьезные, но менее распространенные побочные эффекты включали язвы или кровотечение желудка или кишечника, изменение психического состояния, судороги, сильную кожную сыпь и аллергические реакции.
"Procysbi – единственный продукт с отсроченным высвобождением, одобренный FDA для лечения нефропатического цистиноза, предлагающий пациентам с этим редким заболеванием важный новый вариант лечения," Эндрю Э. Mulberg, M.D., В заявлении говорится, что заместитель директора отделения гастроэнтерологии и продуктов для лечения врожденных ошибок в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA.
Procysbi производится Raptor Pharmaceuticals, базирующимся в Новато, Калифорния.