Новое исследование Тель-Авивского университета, опубликованное по своей природе, Нанотехнологии предлагают новый подход, чтобы управлять генами, используя самособирающуюся платформу, которая поставляет нуклеиновые кислоты, такие как маленькие вмешивающиеся РНК (малые интерферирующие РНК), к отличным подмножествам клетки. В то время как существующая практика медицины точности предназначается для единственного клеточного рецептора, новая модульная платформа предлагает прочный биологический подход – и может держать под контролем будущее персонализированной медицины.«Поставка малой интерферирующей РНК предназначалась для перевозчиков, построенных, сегодня затачивают в на определенных клетках и требуют химического спряжения агента планирования», говорит профессор Дан Пеер из Лаборатории Наномедицины Точности в Школе TAU Молекулярной Цитобиологии и Биотехнологии, кто привел исследование. «Новая платформа основана на биологической близости, самособирающийся подход, который может быть переведен, чтобы предназначаться для бесконечного количества болезней и условий».
Исследование для исследования проводилось первыми соавторами доктор Рэнит Кедми и Нуфэр Вейга и коллеги в Лаборатории профессора Пеера TAU, в сотрудничестве с профессором Итаем Бенхэром из Школы TAU Молекулярной Цитобиологии и Биотехнологии, доктора Майкла Харлева из Ветеринарного сервисного центра TAU, доктора Марка Белха из Integrated DNA Technologies (IDT) и профессора Джуди Либерман из Медицинской школы Больницы и Гарварда Бостона Чидрена.Расположение «компоновщика»
По словам профессора Пеера, новая платформа «удаляет многие препятствия» мука медицины точности сегодня. В основе доставки платформа – «компоновщик», липопротеин, который связывает с антителом постоянный регион.
Так как все антитела той же самой семьи разделяют общий регион, простое изменение результатов антитела в новом перевозчике доставки, который приспосабливается к целевому предпочтительному рецептору.«Поскольку его строительство полагается на взаимодействия близости, нет никакой потребности ввести химическую оптимизацию спряжения для метода, чтобы функционировать», говорит профессор Пеер. «Компоновщики застревают в мембране наночастицы и связывают с фиксированной областью любого антитела того же самого изотипа.
Это предоставляет безопасный проход теоретически неограниченному выбору перевозчиков, бывших нацеленных на отличные рецепторы поверхности клеток».«Мы полагаем, что эта модульная платформа доставки служит этапом, который отдает действительно выполнимую медицину точности», говорит г-жа Вейга. «Проблема состояла в том, как направить определенные методы лечения, разработанные, чтобы управлять генами интереса к определенным клеткам, не развивая определенный перевозчик препарата для каждого определенного типа клетки. Это было бы очень дорогостоящим и невозможным разработать миллионы различных лекарств, чтобы рассматривать каждый определенный тип клетки и определенный ген.
Скорее центр должен быть на развитии основанного на нуклеиновой кислоте инструмента, чтобы управлять экспрессией гена через простую, постоянную биржу».Быстрые результатыДля исследования ученые использовали платформу, чтобы предназначаться для макрофагов двоеточия, чтобы уменьшить подстрекательские признаки, вызванные Воспалительным заболеванием кишечника (IBD) в моделях мыши. «Можно легко получить быстрые результаты, используя эти целенаправленные перевозчики», говорит профессор Пеер. «Мыши показали намного меньше воспламенения, которое предлагает возможность обещания новых терапевтических возможностей IBD».
Исследователи также затронули модели мыши с Клеточной лимфомой Мантии, используя новую платформу, чтобы предназначаться для раковых клеток, вызвать некроз клеток и существенно улучшить полное выживание.«Наше исследование поддерживает развитие целевых платформ поставки нуклеиновой кислоты для терапии для аутоиммунных болезней и рака», говорит профессор Пеер. «Наша платформа доставки может быть приспособлена для каждого пациента, чтобы предназначаться для потенциально бесконечного количества рецепторов.«Это достаточно гибко, чтобы быть легко настроенным, чтобы предназначаться для любого подмножества клетки и снести любой предпочтительный ген. Мы думаем, что у этого есть огромное исследование и терапевтический потенциал».
Исследователи в настоящее время интересуются продвижением доказательства понятия в людях.