Препарат алирокумаб снижает уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП) на 35%.6% по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH), согласно клиническому исследованию фазы 3, представленному на ежегодной научной сессии Американского колледжа кардиологов совместно с Всемирным конгрессом кардиологов (ACC).20 / WCC).
HoFH – это генетическое заболевание, которое вызывает опасно высокий уровень холестерина ЛПНП, который трудно контролировать с помощью существующих лекарств. Пациенты с HoFH имеют две копии дефектного гена, вызывающего семейную гиперхолестеринемию (FH), и часто плохо поддаются традиционному лечению. Неконтролируемый холестерин ЛПНП приводит к образованию бляшек в артериях, и пациенты с СГ сталкиваются с высоким риском ишемической болезни сердца, которая начинается уже в детстве.
Алирокумаб – моноклональное антитело, одобренное U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения высокого уровня холестерина ЛПНП у взрослых отдельно или в сочетании с другими гиполипидемическими препаратами. Он повышает способность организма выводить холестерин ЛПНП из кровообращения, блокируя PCSK9, белок, который поддерживает циркуляцию холестерина ЛПНП в организме. Алирокумаб был протестирован для использования у широкого круга пациентов с высоким уровнем холестерина, но новое плацебо-контролируемое исследование является первым, которое оценивает эффективность и безопасность препарата для пациентов с HoFH.
"Это исследование является крупнейшим на сегодняшний день рандомизированным контролируемым интервенционным исследованием у взрослых с HoFH и предлагает важные сведения о заболевании," сказал Дирк Блом, MD, Ph.D., руководитель отдела липидологии медицинского факультета Кейптаунского университета в Кейптауне, Южная Африка, и ведущий автор исследования. "Алирокумаб является потенциально новым препаратом, который следует рассматривать у соответствующих пациентов с HoFH."
В исследование было включено 69 пациентов с HoFH. Сорок пять пациентов были случайным образом распределены для получения алирокумаба путем подкожной инъекции каждые две недели в течение 12 недель. Остальные получали инъекции плацебо. Все пациенты поддерживали свои обычные лекарства и методы лечения холестерина, такие как статины, эзетимиб, ломитапид и аферез, но не принимали никаких других ингибиторов PCSK9.
Через 12 недель средний уровень холестерина ЛПНП среди тех, кто получал алирокумаб, составлял 26.На 9% ниже, чем в начале исследования, в то время как уровень холестерина ЛПНП среди получавших плацебо вырос на 8.6%, что дает среднее относительное сокращение на 35%.6% среди тех, кто получал алирокумаб, соответствует основной конечной точке исследования. Среднее абсолютное снижение холестерина ЛПНП у пациентов, получавших алирокумаб, составило 62.8 мг / дл.
Алирокумаб также существенно снижает уровень других вредных липидов, уровень которых обычно повышен у людей с СГ. В среднем аполипопротеин B снизился на 29.8%, липопротеин (а) снизился на 28.4%, холестерин не высокой плотности снизился на 32.9%, а общий холестерин снизился на 26.5% среди тех, кто принимает алирокумаб, по сравнению с плацебо.
Исследование показало, что алирокумаб хорошо переносится, и серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не наблюдалось.
"Это стоящее потенциальное лечение, которое помогает снизить уровень холестерина ЛПНП, хотя многим пациентам все еще требуется дополнительная терапия, потому что холестерин ЛПНП настолько высок на исходном уровне. К сожалению, есть также небольшое количество пациентов со специфическими мутациями, которые не реагируют или очень плохо реагируют на алирокумаб," Блом сказал.
В U.S., По оценкам, 1 из 250 взрослых имеет гетерозиготную СГ и примерно у 1 из 300 000 может быть HoFH.