DMD – фатальная форма опустошительного беспорядка мышц, который затрагивает один из каждых 5 000 – 10 000 мальчиков. Болезнь вызвана мутациями в гене на X хромосомах.
С лечением у тех с DMD есть средняя продолжительность жизни приблизительно 25 лет. Мальчики с болезнью, как правило, должны использовать инвалидное кресло к возрасту 12 и требовать, чтобы механическая вентиляция помогла с дыханием.
Многие в конечном счете болеют сердечной недостаточностью или нарушением дыхания.Томас Беррис, доктор философии, председатель фармакологии и физиологии в Сент-Луисском университете и Колине Флэвени, докторе философии, доценте фармакологии и физиологии в SLU, изучает естественные гормоны, которые регулируют ядерные рецепторы. Понимая, как естественные гормоны тела работают, они стремятся развивать синтетические комплексы, чтобы предназначаться для этих рецепторов, чтобы создать наркотики, чтобы лечить заболевания.В ходе этой работы Burris и Flaveny исследовали роли ядерной РЕВЕРБЕРАЦИИ рецептора, которая регулирует ключевые процессы в теле, от сна до холестерина, и, последний раз, регенерации мышц.
«Недавно, мы нашли, что РЕВЕРБЕРАЦИЯ, кажется, играет уникальные роли для каждого, организует развития мышечной ткани», сказал Флэвени.Стволовые клетки мышц, какая помощь заменяет поврежденную мышечную ткань, производят myoblasts, который или воспроизведет (распространяются) или формируются, мышечная ткань (дифференцируются).
Снижение выражения РЕВЕРБЕРАЦИИ приводит к myoblast дифференцированию. С другой стороны увеличение выражения РЕВЕРБЕРАЦИИ вовлечено в регулирование митохондриальной и метаболической функции в полностью дифференцированной скелетной мышце.Команда показала, что РЕВЕРБЕРАЦИЯ – регулятор дифференцирования мышц, и что препарат, который запрещает этот рецептор, названный SR8278, стимулирует регенерацию мышц после острой травмы.
Развитие этих многообещающих результатов, они решили исследовать, мог ли бы препарат SR8278 замедлить развитие мышечной дистрофии в модели животных.Пациенты DMD испытывают продолжающиеся циклы разрушения мышц и регенерации, которые способствуют воспламенению, (царапающий) фиброз, и потеря скелетной и сердечной функции мышц.Утверждая их теорию, исследовательская группа обнаружила, что SR8278 увеличил мышечную массу и функцию мышц и уменьшил фиброз мышц и деградацию мышечного белка у мышей.
«Эти результаты предполагают, что РЕВЕРБЕРАЦИЯ – мощная цель обработки DMD», сказал Беррис. «Это – ободрительное открытие, поскольку мы ищем лучшие лечения тех с этой изнурительной болезнью».