Новая терапия стволовыми клетками значительно улучшила долгосрочные результаты для здоровья пациентов с тяжелой и терминальной сердечной недостаточностью, согласно исследованию, представленному на 65-й ежегодной научной сессии Американского колледжа кардиологов.
Среди 109 пациентов, рандомизированных для получения клеточной терапии или плацебо, пациенты, получавшие клеточную терапию, которая включала извлечение стволовых клеток из собственного костного мозга пациента, показали на 37 процентов более низкий показатель первичной конечной точки исследования, состоящей из смертей и госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний. и посещения клиники по поводу внезапного обострения симптомов сердечной недостаточности в течение 12 месяцев.
"На сегодняшний день это крупнейшее двойное слепое плацебо-контролируемое исследование стволовых клеток для лечения сердечной недостаточности," сказал Тимоти Генри, M.D., директор кардиологии Cedars-Sinai Heart Institute и один из ведущих авторов исследования. "Основываясь на этих положительных результатах, мы воодушевлены тем, что это привлекательная потенциальная терапия для пациентов с сердечной недостаточностью III и IV классов."
Сердечная недостаточность, которой страдают примерно 5 человек.1 миллион человек в США – это состояние, при котором сердце постепенно ослабевает и не может перекачивать кровь, достаточную для удовлетворения потребностей организма. Пациенты с тяжелой и терминальной сердечной недостаточностью, известной как сердечная недостаточность III и IV классов по шкале, разработанной Нью-Йоркской кардиологической ассоциацией, часто не имеют вариантов лечения, кроме трансплантации сердца или вспомогательного устройства для левого желудочка, сердечного насоса. назначается пациентам в качестве временной меры, пока они ждут пересадки сердца.
Исследование представляло собой клиническое испытание фазы 2 новой терапии стволовыми клетками, известной как ixmyelocel-T. Используя эту технику, врач извлекает образец костного мозга у пациента, обрабатывает его в течение двух недель, чтобы "усиливать" он увеличивает количество полезных стволовых клеток, а затем вводит обработанный продукт костного мозга в сердечную мышцу того же пациента. Цель процедуры – укрепить сердце за счет увеличения количества функционирующих клеток сердечной мышцы – подход, широко известный как регенеративная терапия.
"У нас острая неудовлетворенная потребность в лечении сердечной недостаточности III и IV степени," Генри сказал. "Я думаю, что это исследование предоставляет убедительные доказательства того, что регенеративные методы лечения очень многообещающие для этой группы людей, у которых в настоящее время есть ограниченные возможности."
В исследование было включено 109 пациентов с сердечной недостаточностью III или IV класса, возникшей в результате ишемической кардиомиопатии, типа сердечной недостаточности, связанной с ограничением кровотока в результате сердечного приступа или ишемической болезни сердца. Примерно половина, 58 пациентов, были случайным образом распределены для лечения интрамиокардиальным препаратом иксмиелоцель-Т, а 51 пациент был назначен на лечение плацебо. Пациенты контрольной группы прошли экстракцию костного мозга и через две недели получили инъекцию плацебо.
Через 12 месяцев наблюдения составная первичная конечная точка наблюдалась у 38 процентов пациентов, получавших терапию стволовыми клетками, что значительно ниже, чем у 49 процентов пациентов, у которых наблюдалась первичная конечная точка в контрольной группе.
"Чрескожная интрамиокардиальная доставка этого улучшенного продукта костного мозга привела к значительному снижению сердечно-сосудистых клинических событий по сравнению с плацебо," Генри сказал. "Это впечатляющий результат, который побуждает нас провести более крупное испытание, чтобы подтвердить это сокращение числа событий."
Вторичные конечные точки включали каждую конечную точку в составной первичной конечной точке, а также общее количество клинических событий и оценки функции сердца и качества жизни пациентов. Терапия стволовыми клетками была связана с положительными результатами для большинства этих вторичных исходов, хотя исследование было недостаточно большим, чтобы показать статистическую значимость этих вторичных результатов.
Среди пациентов, получавших терапию стволовыми клетками, 3.4 процента умерли и 37.9 процентов были госпитализированы с сердечно-сосудистыми проблемами, по сравнению с 13.7 процентов и 49.0 процентов соответственно в группе плацебо. У пациентов, получавших терапию стволовыми клетками, в среднем также было больше времени до их первого нежелательного явления. Другие показатели функции сердца и качества жизни, включая тест на выносливость при ходьбе и измерение количества крови, откачиваемой из левого желудочка при каждом сокращении, также свидетельствовали об улучшениях в группе, получавшей ixmyelocel-T.
Исследование основано на уроках, извлеченных из предыдущих небольших исследований стволовых клеток, которые в основном показали умеренное улучшение результатов лечения сердечной недостаточности. Прошлые испытания с иксмиелоцелом-Т показали лучшие результаты у пациентов с ишемической кардиомиопатией, чем у пациентов с неишемической кардиомиопатией, формой сердечного заболевания, вызываемой нарушениями сердечной мышцы, поэтому в новое испытание были включены только пациенты с ишемической кардиомиопатией. Кроме того, предыдущие исследования показали больший успех процедур, при которых стволовые клетки вводятся чрескожно через пах, по сравнению с операцией на открытом сердце, поэтому в новом исследовании использовался чрескожный подход.
Ключевым ограничением новой пробной версии является ее скромный размер. Генри сказал, что следующим шагом будет расширение исследований чрескожного интрамиокардиального лечения иксмиелоселом-Т на большей выборке пациентов с сердечной недостаточностью и ишемической кардиомиопатией.