По словам Крейга Эриксона, М.D., доцент кафедры психиатрии Медицинского факультета Университета Индианы и руководитель Детской больницы Райли Центр лечения аутизма Кристиана Саркина при Университете штата Индиана.
Акампросат, который влияет на химические вещества в головном мозге, блокируя определенные рецепторы, связанные с психическим здоровьем, получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения алкоголизма у взрослых.
Доктор. Эриксон является изобретателем патента на полезное использование акампросата в качестве терапевтического средства для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы, наиболее распространенной наследственной формы умственной отсталости и наиболее частой единственной генной причины аутизма.
"Мы лечим небольшое количество взрослых и детей," сказал Эриксон. "Мы наблюдали улучшение зрительного контакта, социального взаимодействия и речи. Это очень ранняя работа, но она кажется многообещающей.
"У нас много дел. Нам необходимо определить подходящие дозы и формы для наилучшей доставки лекарств. Для определения эффективности и переносимости потребуются более масштабные исследования. И мы ожидаем найти много интересного по пути, например, может ли этот препарат работать лучше у людей с Fragile X, у которых есть аутизм, чем у тех, чей аутизм вызван неизвестной причиной."
В ноябре 2010 г. Эриксон и его коллеги сообщили в Журнале аутизма и нарушений развития о первом испытании акампросата у взрослых с синдромом ломкой Х-хромосомы и аутизмом. У трех исследованных пациентов акампросат был связан с улучшением языковых способностей. В течение пяти месяцев лечения все трое показали неожиданное заметное улучшение коммуникации.
В исследовании, проведенном при поддержке Института клинических и трансляционных наук Университета Индианы, д-р. В настоящее время Эриксон набирает детей в возрасте от пяти до 17 лет с синдромом ломкой Х-хромосомы для участия в клинических испытаниях, направленных на изучение того, снижает ли акампросат различные симптомы, включая невнимательность, гиперактивность, языковые нарушения, раздражительность и социальные дефициты. Помимо изучения эффективности и переносимости акампросата у молодежи с синдромом ломкой Х-хромосомы, исследователи Медицинской школы IU изучают нейробиологические различия между синдромом ломкой Х-хромосомы и расстройствами аутистического спектра неизвестной причины.
Синдром ломкой Х-хромосомы – наиболее распространенная наследственная форма порока развития. Синдром ломкой Х-хромосомы передается по наследству от родителя-носителя, чаще всего от матери. До двух третей людей с синдромом ломкой Х-хромосомы демонстрируют признаки расстройств аутистического спектра.
"Доктор. Исследования и работы Эриксона в этой области уникальны. Корпорация исследований и технологий Университета Индианы подала заявку на патент на использование, потому что, хотя мы далеки от окончательных знаний и лечения, по мере получения первых данных мы считаем, что этот препарат имеет реальный потенциал в качестве терапии как для детей, так и для взрослых с аутизмом," сказал Брэдли Фрейвел, доктор философии.D., MBA, старший менеджер по технологиям IURTC. IURTC работает над расширением исследовательских и опытно-конструкторских возможностей Университета Индианы, создавая новые компании в Индиане, и оказывает поддержку развитию предпринимательства.
Доктор. Эриксон настоятельно предупреждает, что, хотя предварительные данные об акампросате у людей с синдромом ломкой Х-хромосомы кажутся многообещающими, необходимы крупномасштабные многоцентровые клинические испытания акампросата, чтобы определить, может ли он помочь людям с ломкой Х-хромосомой и аутизмом.