Плацебо-контролируемое, фаза два испытания включали 63 ребенка с различными типами и строгим обращением спазматического церебрального паралича, условие, обычно вызываемое повреждением головного мозга прежде или при рождении. Дети, которые получили одну внутривенную дозу по крайней мере 25 миллионов стволовых клеток за килограмм их массы тела, видели улучшения двигательной функции год спустя. Улучшения были больше, чем, как правило, соблюденные для детей подобного возраста и условия, и превысили прибыль, сделанную детьми, которые получили более низкую дозу клеток или плацебо.
«Мы поощрены результатами этого исследования, которое показывает, что соответственно дозируемые вливания клеток пуповинной крови могут помочь уменьшить признаки в детях с церебральным параличом», сказали ведущий автор Джоанн Куртцберг, Доктор медицины, директор Педиатрической Программы Пересадки Крови и Сущности Герцога и Робертсон Клиническая и Переводная Программа Терапии.«У нас все еще есть много, чтобы узнать об этой терапии так, чтобы она могла быть оптимизирована и доступна для большего количества детей с церебральным параличом», сказал Куртцберг, который является также директором Банка Пуповинной крови Северной и Южной Каролины в Герцоге.
«Предыдущее исследование указало, что для детей с церебральным параличом безопасно получить вливание их собственной пуповинной крови», сказал Куртцберг. «Теперь, когда мы определили порог дозирования, мы планируем дополнительные исследования, проверяющие выгоду многократных доз клеток, а также использования клеток дарителя для пациентов, собственная пуповинная кровь которых не была окружена валом».Куртцберг был пионером в тестировании терапевтического потенциала пуповинной крови, которая, как находили, была богатым источником стволовых клеток крови, чтобы лечить раковые образования, неврологические расстройства и генетические заболевания.
Пуповинная кровь также содержит другие терапевтические клетки, которым верят исследователи, мог влиять на формирование новых нервных связей в детях с церебральным параличом.В испытании церебрального паралича Куртцберг и коллеги проверили дозы от 10 миллионов клеток за килограмм массы тела до 50 миллионов клеток за килограмм, на основе суммы и качества пуповинной крови, которую каждый ребенок имел в хранении. Среди инструментов, используемых, чтобы оценить детский прогресс, была МРТ, чтобы измерить мозговую возможность соединения и Грубую Меру по Двигательной функции (GMFM-66), стандартизированный анализ способности ребенка сползать, катиться, становиться на колени, и закончить другие движения на основе возраста и развитие.Дети, у которых есть церебральный паралич, как ожидают, получат двигательную функцию, когда они выращивают и развивают и получают традиционные методы лечения, включая трудотерапию и физиотерапию, сказала Джессика Сун, Доктор медицины, детский hematologist-онколог в Герцоге и ведущем авторе статьи.
GMFM-66 пытается составлять этот ожидаемый рост на основе возраста и серьезности церебрального паралича, она сказала, и большинство участников улучшилось, когда повторно проверено относительно GMFM-66 спустя год после получения вливания, даже те, кто принял плацебо.Однако улучшения для детей, которые получили дозы по крайней мере 25 миллионов клеток за килограмм массы тела, выходили за рамки их ожидаемых увеличений, когда они были проверены спустя год после вливания.
«Для каждого ребенка улучшения отличаются и могли быть тонкими, но иногда даже на вид небольшая разница значительная», сказало Солнце. «Например, способность ребенка повернуть их руку от побеждения до столкновения может изменить их способность держать или схватить что-то, которое может иметь большое значение в их повседневной жизни».У исследования были некоторые ограничения, включая требование, чтобы у участников была пуповинная кровь в хранении и быть в состоянии поехать в Герцога, оба из которых потребовали финансовых средств, сказали авторы.
Будучи от хорошо снабженных семей, большинство участников также получало частую физиотерапию и трудотерапию, Солнце сказало, и те преимущества, возможно, влияли на результаты.«Мы надеемся, что пуповинная кровь и терапия клетки могут иметь роль в рассмотрении детей с церебральным параличом и травмой головного мозга и поощрены продолжить это многообещающее исследование», сказало Солнце.