Клиническое исследование фазы II включало результаты 51 пациента, зарегистрированного в 10 центрах во всем мире с прогрессирующим, радиоактивным невосприимчивым йодом папиллярным раком щитовидной железы (RAI) и мутацией BRAF, кто больше не отвечал на предшествующие методы лечения. После 15-месячного развивают, у 16 пациентов от двух когорт были частичные ответы с полной долей ответивших 38 и 27 процентов в каждой из этих двух когорт.«Для этой группы пациентов, у которых есть мало ни к каким вариантам, это – существенное улучшение», сказала Марсия Броз, Мэриленд, доктор философии, адъюнкт-профессор Оториноларингологии: Голова и Операция на Шее и Гематология/Онкология и директор Центра Редких Раковых образований и Персонализированной Терапии и Онкологического центра Абрэмсона Пенна. «Это многообещающее клиническое испытание – следующий шаг в ряде испытаний, который определит новые наркотики, которые существенно перемещают горизонт – улучшение результата для пациентов с прогрессирующим дифференцированным раком щитовидной железы».Приблизительно 62 450 людям диагностировали дифференцированный рак щитовидной железы в 2015.
Мутации BRAF, которые происходят приблизительно в 40 – 50 процентах этих пациентов, были связаны с агрессивными опухолями и уменьшенной способностью опухолей ответить на радиоактивный йод, как правило первичное лечение в этих пациентах. Пациенты часто вылечиваются хирургией, без или без RAI, но 50 процентов из них с остатком, текущим или метастатическим в конечном счете, не отвечают на RAI.Vemurafenib присоединяется к другим мультицеленаправленным ингибиторам киназы (MKIs) (sorafenib, lenvatinib) показанный быть эффективным при этом терпеливом населении; несмотря на ответы на эти наркотики, ответы временные, и необходимы дополнительные варианты лечения.
Для исследования исследователи зарегистрировали в общей сложности 51 пациента между январем 2011 и январем 2013. С пациентами в когорте одна (26 пациентов) ранее не отнеслись MKIs, в то время как с пациентами в когорте (25) отнеслись MKIs.
Некоторых в обеих группах ранее рассматривали с химиотерапией также.В когорте один, у 10 пациентов был частичный ответ на vemurafenib, и еще девять достигли стабильной болезни в течение по крайней мере шести месяцев для объединенного темпа борьбы с болезнями 73 процентов. Средняя прогрессия бесплатное выживание составляла 18,2 месяцев.В когорте два, у которого были пациенты, которых в большой степени предварительно рассматривали, у шести пациентов был частичный ответ, и шесть достиг стабильной болезни в течение по крайней мере шести месяцев, для объединенного темпа борьбы с болезнями 54,5 процентов.
Средняя прогрессия бесплатное выживание составляло 8,9 месяцев и среднее полное выживание, составляла 14,4 месяцев.В целом, побочные эффекты, испытанные пациентами, согласовывались с тем из больных меланомой, за исключением более высоких показателей потери веса, dysgeusia (искажение вкуса), анемия (отсутствие железа), увеличенные уровни креатина и печеночные лабораторные отклонения.
«Из-за наших предшествующих успехов в лечении этих пациентов с sorafenib и lenvatinib, пациенты добиваются большего успеха, но они все еще в конечном счете прогрессируют, и нам нужны дополнительные агенты с различными механизмами действия», сказал Броз. «Vemurafenib – первый non-VEGFR ингибитор, который покажет, что деятельность в этом терпеливом населении и как таковой является важным дополнением к нашим вариантам лечения для этих пациентов».