Опубликованные сегодня исследования стволовых клеток предлагают новые ключи к разгадке того, как болезнь Паркинсона распространяется от клетки к клетке, и этот процесс ускользнул от исследователей на протяжении десятилетий.
Исследование, опубликованное в Stem Cell Reports, впервые связывает высвобождение альфа-синуклеина, природного белка, который играет центральную роль в развитии болезни Паркинсона, с его наиболее распространенным генетическим фактором риска – GBA-1 – проливает новый свет. о его роли в прогрессировании тяжелого неврологического состояния и его симптомах.
В исследовании, проведенном в Оксфордском центре болезни Паркинсона, финансируемом Великобританией, изучались клетки двух групп участников – группы с болезнью Паркинсона, несущей генетическую мутацию GBA1, и контрольной группы без этого заболевания.
Изучая стволовые клетки и клетки мозга, созданные из кожи участников, ученые впервые обнаружили, что мутация GBA1 создает проблемы с тем, как белки, в частности альфа-синуклеин, перерабатываются и перерабатываются в клетках. Когда у кого-то есть мутация GBA1, рециркуляция белка в клетке не работает должным образом, создавая накопление альфа-синуклеина, который попадает в мозг, что способствует распространению болезни Паркинсона.
Физические и моторные симптомы болезни Паркинсона возникают, когда около 70% клеток потеряно в той части мозга, которая называется черной субстанцией. Физические симптомы могут включать тремор, медленную ходьбу и скованность. Когда заболевание распространяется на другие области мозга, развиваются деменция Паркинсона и когнитивные проблемы.
Эти новые результаты дают представление о том, как и почему избыток альфа-синуклеина высвобождается в мозг, и открывают новые пути исследования целевого лечения, которое могло бы остановить этот процесс – с целью остановить или минимизировать тяжесть состояния.
Профессор Ричард Уэйд-Мартинс, глава Оксфордского центра болезни Паркинсона и ведущий исследователь финансируемого Великобританией исследования Паркинсона, сказал:
"Клетки нашего мозга работают как сложная производственная единица, вырабатывая новые белки для выполнения действий и перерабатывая поврежденные белки. Мы уже знаем, что болезнь Паркинсона может распространяться, когда альфа-синуклеин выходит из пораженных клеток в мозг, где он затем может быть поглощен другими клетками. Благодаря этому исследованию мы впервые знаем, как высвобождается белок, что дает нам новые сведения о том, как происходит это распространение.
"Что наиболее важно, эти результаты открывают новые возможности для исследования потенциальных новых методов лечения или лечения, которые могут остановить распространение альфа-синуклеина и замедлить прогрессирование состояния."
Директор по исследованиям Паркинсона в Великобритании доктор Артур Роуч, финансировавший исследование, сказал:
"Люди с болезнью Паркинсона и их семьи живут с постоянной неуверенностью в том, как это заболевание повлияет на них психически и физически в будущем. Помимо хорошо известных проблем с движением и равновесием, до 80% людей с болезнью Паркинсона в дальнейшем будут иметь слабоумие, влияющее на их способность рассуждать и планировать, а также на их концентрацию, внимание, память и речь.
"Это исследование является хорошим примером того, как изучение генетической формы заболевания может дать важную информацию о том, что считается фундаментальной особенностью всех форм болезни Паркинсона. Эти результаты предлагают новые идеи о том, как мы могли бы остановить это заболевание, изменив жизнь 127000 человек в Великобритании и семи миллионов людей во всем мире, живущих с болезнью Паркинсона."