Новое исследуемое сердечное лекарство mavacamten может улучшить ключевые структурные аномалии обструктивной гипертрофической кардиомиопатии, состояния, характеризующегося утолщением сердечной мышцы, которое препятствует перекачиванию крови через сердце, согласно исследованию фазы 3 исследования EXPLORER-HCM, которое будет представлено на конференции. Научные сессии Американской кардиологической ассоциации 2020.
Гипертрофическая кардиомиопатия встречается у 1 из 500 человек и вызывается генами, экспрессируемыми в сердечной мышце, которые заставляют стенки камеры сердца (левого желудочка) сокращаться сильнее и утолщаться больше, чем обычно. При обструктивной гипертрофической кардиомиопатии стенка между двумя нижними камерами сердца утолщается, а стенки камеры, перекачивающей кровь, также могут стать жесткими. Это может заблокировать или уменьшить поток крови от левого желудочка сердца к аорте. Современные методы лечения гипертрофической кардиомиопатии направлены на облегчение таких симптомов, как боль в груди и одышка, особенно при физической нагрузке, утомляемости, нарушениях сердечного ритма, головокружении, обмороке (обмороках) и / или отеках в лодыжках, ступнях, ногах, животе и т. Д. вены на шее.
Клиническое исследование EXPLORER-HCM – это международное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование третьей фазы для оценки эффективности мавакамтена у взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Недавно были объявлены первичные результаты исследования, и было показано, что мавакамтен улучшает симптомы у пациентов с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Среди 244 пациентов (средний возраст 58 лет), завершивших испытание, мавакамтен привел к значительному улучшению в уменьшении препятствий для кровотока через сердце, улучшении физической работоспособности и улучшении симптомов.
Это исследование является дополнительным анализом данных исследования EXPLORER-HCM. Исследователи обнаружили, что мавакамтен также уменьшает размер увеличенного левого предсердия сердца, снижает повышенное давление наполнения (снижает жесткость) и восстанавливает нормальное движение митрального клапана.
Пациенты с обструктивной гипертрофической кардиомиопатией были случайным образом распределены для приема мавакамтена (в дозах от 2 до 2).От 5 до 15 мг) или плацебо ежедневно в течение 30 недель. Сердечные тесты и оценка пациентов проводились каждые две-четыре недели в течение периода исследования.
В этом исследовании был проведен анализ серийных эхокардиограмм (УЗИ сердца), чтобы изучить влияние мавакамтена на дополнительные конкретные показатели структуры и функции сердца. Данные анализа показывают, что 30-недельное лечение мавакамтеном привело к улучшению измерений толщины стенки левого желудочка и маркеров кровотока через сердце. Кроме того, аномальное движение митрального клапана, которое часто приводит к обструктивному кровотоку, и регургитация митрального клапана были устранены у большинства пациентов.
"Улучшение ключевых эхокардиографических характеристик гипертрофической кардиомиопатии подтверждает гипотезу о том, что мавакамтен можно использовать в качестве терапии для лечения конкретного заболевания, что явится значительным прогрессом в терапии для этой популяции," сказала Шейла М. Хегде, М.D., M.п.ЧАС., ведущий автор исследования, специалист по сердечно-сосудистой медицине в Brigham and Women’s Hospital и инструктор по медицине в Гарвардской медицинской школе в Бостоне. "Эти результаты подкрепляют и расширяют данные предыдущих открытых исследований. Также наблюдались дополнительные изменения в показателях структуры и функции сердца, включая уменьшение размера левого предсердия. Вместе эти результаты отражают влияние этого лекарства на патофизиологию гипертрофической кардиомиопатии. Продолжается долгосрочное расширенное исследование, которое предоставит дополнительную информацию о долгосрочном влиянии на структуру и функцию сердца."