Это, пока еще неизлечимая болезнь, вызвано генетической мутацией с больными, пропускающими белок Dystrophin в их мышечных клетках. Чтобы лучше понять последствия этого недостающего белка, команда исследователей из Университета Суррея и Королевского колледжа в Лондоне ввела человеческий белок Dystrophin в мышечные клетки эмбрионов данио-рерио.Используя новый наблюдательный метод, разработанный Университетом Суррея, исследователи успешно следили за движением Dystrophin в живой клетке.
В достижении наблюдения в реальном времени за белком это, надеялся, что ученые получат лучшее понимание роли Dystrophin в человеческом теле. В конечном счете это поможет в развитии будущих методов лечения.
«Мышечная дистрофия – неизлечимое генетическое заболевание, которое вызывает много страдания, поскольку мышцы чахнут, вызывая паралич и раннюю смерть», объяснил доктор Ричард Сир из Университета Суррея.«Исследование уже показало, что больные болезнью пропускают Dystrophin, но что мы еще не понимаем, точно, что этот белок делает в наших телах и почему это настолько важно», он продолжал, «Наша работа разработала новый метод для наблюдения Dystrophin, поскольку это перемещает живую клетку, которая никогда не делалась прежде.
Используя этот новый метод наши коллеги в Королевском колледже в Лондоне тогда смогли наблюдать за Dystrophin ‘на работе’, которая очень увлекательна и имеет последствия для того, чтобы лечить это ужасное заболевание».«Что они видели, то, что несмотря на Dystrophin, являющийся приблизительно в 30 раз больше, чем средний белок, это чрезвычайно мобильно. Это перемещается быстро, включая в кончиках мышечных клеток, где мы думаем, что это делает свою работу. Теперь, когда ученые могут наблюдать его на работе, мы будем в состоянии лучше понять функцию Дистрофина в телах и применить это понимание в генотерапии».
Данио-рерио был выбран, поскольку их эмбрионы прозрачны и так прилагая флуоресцентный признак, молекулы Dystrophin могли быть замечены на работе в мышечных клетках данио-рерио.«Следующий шаг для этого исследования должен использовать этот новый метод, чтобы наблюдать различные видоизмененные версии Dystrophin, которые, как известно, вызывают болезнь различного строгого обращения, пытаются понять связь между этими мутациями и болезнью.
Оттуда ученые будут ближе к лучшим уменьшенным вариантам белка, который может использоваться в генотерапии», завершил доктор Сир.