Мышечная дистрофия Duchenne обычно поражает мальчиков приблизительно с 2 400 людьми в Великобритании, затронутой условием. В настоящее время нет никакого лечения, и большинство пациентов, как ожидают, не будет жить мимо возраста 30.
Исследователи в Университете Шеффилда исследовали препарат, названный dasatinib, который работает, блокируя определенные химические сигналы, которые стимулируют рост раковых клеток. Они нашли, что тот же самый препарат также выключит подобные сигналы в белке, вовлеченном в Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). У этого белка, названного dystroglycan, есть часть, чтобы играть в поддержании здоровой мышечной ткани.Команда проверила препарат у данио-рерио, разведенного, чтобы нести DMD, и сделала запись 40%-го улучшения условия рыбы.
Те рыбы отнеслись с dasatinib, смогли плавать далее и к дольше, чем те в контрольной группе. Могло случиться так, что, объединяя препарат с другим в настоящее время разрабатываемым лечением, их эффективность могла быть улучшена еще больше.
Результаты изданы в журнале Human Molecular Genetics.«У Dasatinib ясно есть обещание как лечение DMD», говорит профессор Стив Виндер, который привел исследование. «От нашего понимания того, как препарат работает, мы полагаем, что это могло быть эффективно при замедляющемся ухудшении мышц, продлив способность пациентов идти и также защитив их сердечные и дыхательные мышцы. Есть потенциал, что, если наркотик был принят непосредственно после диагноза, развитие болезни могло бы быть существенно уменьшено».
Поскольку dasatinib уже очищен для клинического использования, исследователи надеются, что успехи могут быть сделаны более быстро к trialling препарат в людях как лечение DMD. Эксперименты уже начались у мышей с обещанием результатов.
Другие наркотики, которые работают похожим способом к dasatinib, также расследуются командой профессора Виндера.Доктор Мэрита Похлшмидт, директор по исследованиям Великобритании Мышечной дистрофии, сказала:«Они поощряют результаты об уникальном новом пути к лечению мышечной дистрофии Duchenne. Это – сложное условие, и мы имеем представление, что это возьмет комбинацию методов лечения, чтобы рассматривать его эффективно. Подход профессора Виндера мог дополнить потенциальные методы лечения, в настоящее время продвигающиеся посредством клинических испытаний, делая их более эффективными.
«Вовремя, мы надеемся, что его потенциал, чтобы лечить другие мышечные дистрофии будет также исследован. На данный момент мы ждем встречи с результатами дальнейшего исследования мышечной дистрофии Duchenne, чтобы поддержать эти ранние многообещающие результаты».