«Больные мышечной дистрофией Duchenne ограничили варианты лечения и отчаянную потребность в эффективных методах лечения», заявил Медицинский центр Университета Рочестера (URMC) невропатолог Роберт Григгс, Доктор медицины, ведущий автор исследования. «Это исследование показывает, что deflazacort может обеспечить важное лечение задержки развития болезни».Мышечная дистрофия Duchenne (DMD) – условие, найденное почти исключительно в мальчиках.
Болезнь характеризуется мышечной слабостью, которая начинает появляться в молодом возрасте и прогрессе, быстро приводящем к значительной нетрудоспособности. Мальчики с болезнью часто заканчивают в инвалидном кресле к возрасту 9 или 10 из-за слабости в их ногах. Признаки в конечном счете распространяются к другим частям тела, включая сердце и мышцы, ответственные за дыхание, и болезнь часто смертельна к тому времени, когда человек достигает своих поздних подростковых лет. Приблизительно 28 000 человек в США страдают от болезни.
В то время как в настоящее время нет доказанного лечения никакого AP DMD, преднизон кортикостероида часто используется «от этикетки», чтобы рассматривать условие. Несколько исследований, начинаясь с исследования, проводимого Griggs и его коллегами больше чем 20 лет назад, показали, что ежедневное использование кортикостероидов может увеличить массу мышц и замедлить вырождение мышц в пациентах DMD, продлив их способность идти и сохранив дыхательную функцию. Однако многие пациенты DMD в США не предписанные кортикостероиды, прежде всего должные касаться по побочным эффектам длительного употребления наркотиков в детях.В то время как deflazacort одобрен для использования в Европе и в другом месте рассматривать DMD, препарат никогда не проходил процедуру одобрения с американским Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).
Исследования препарата за границей показали, что это эффективно и имеет меньше побочных эффектов по сравнению с другими кортикостероидами, а именно, менее связанным увеличением веса.Deflazacort был вовлечен в клиническое испытание Фазы 3 в США в середине 1990-х. Однако вскоре после того, как испытание было закончено, компания, спонсирующая исследование, потеряла интерес к препарату, результаты исследования никогда не издавались, и от попыток получить одобрение FDA отказались.
По настоянию пациентов и их семей, Griggs и другие провели десятилетия, пытаясь получить доступ к оригинальным данным об исследовании. В прошедшие годы другую компанию – Марафонские Фармацевтические препараты – приобрели права на deflazacort и начали новые усилия получить одобрение FDA для препарата. Исследователи так и не смогли получить данные от оригинального спонсора клинического испытания, и в конце должен был кропотливо восстановить исследование, следует из информации, собранной на каждом отдельном месте исследования. Эти данные формируют основание для нового исследования Невралгии.
Исследование, которое вовлекло 196 пациентов DMD, показало, что deflazacort был безопасен, эффективно сохраненная сила мышц, и был связан с меньшим количеством увеличения веса, чем преднизон.Данные из исследования – фонд для двух Новых Приложений Препарата, в настоящее время ожидающих перед FDA для использования препарата, чтобы рассматривать DMD.
Если одобрено, deflazacort с первый препарат, санкционированный в США, чтобы лечить заболевание.Griggs также возглавляет другое международное исследование, которое ищет, обращается к изменению на лечении, что пациенты DMD в настоящее время получают, устанавливая универсальный и эффективный стандарт ухода.
Новое исследование, требовавшееся-DMD (Нахождение Оптимального Режима Кортикостероидов для Мышечной дистрофии Duchenne), определит, более ли ежедневное лечение стероидом или альтернативный режим эффективные при замедлении развития болезни и руководящих побочных эффектов. Клиническое испытание, которое оценит и преднизон и deflazacort, будет следовать за 200 пациентами в течение 3-5 лет.