DMD характеризуется потерей функции мышц и прогрессирующей мышечной слабости, которая начинается в нижних конечностях и как правило поражает мужчин из-за местоположения ее причинной генетической мутации. Пациенты с этой разрушительной нейромускульной болезнью часто получают глюкокортикоиды в какой-то момент, в то время как болезнь прогрессирует. Исследования с конца 1980-х подтвердили краткосрочные преимущества для того, чтобы относиться с этими наркотиками, включая задержку потери силы мышц и функции.
Однако никакое предполагаемое исследование не следовало за долгосрочным глюкокортикоидным использованием в этих пациентах, объясняет Хизер Гордиш-Дрессмен, доктор философии, статистик в Центре Генетического Исследования Медицины в Детской Национальной системе здравоохранения и ведущем авторе исследования. Отсутствие долгосрочных данных принудило некоторых врачей задерживать лечение этими наркотиками, так как их использование может привести к значительным побочным эффектам, включая увеличение веса, задержанный рост и иммунодепрессию.«У всех была идея, что долгосрочное использование могло быть выгодным, но никто действительно строго не проверил это», говорит Гордиш-Дрессмен.
Крэйг Макдональд, Доктор медицины, Калифорнийский университет, Дэвис, преподаватель и ведущий автор исследования добавляют: «Это долгосрочное, последующее исследование представляет самые категорические свидетельства, которые выгода глюкокортикоидной терапии стероидом в DMD расширяет по всей продолжительности жизни. Самое главное пациенты с Duchenne, используя глюкокортикоиды испытали полное сокращение риска смерти из-за больше чем 50 процентов».Определить, простирается ли краткосрочная выгода этих наркотиков в долгосрочной перспективе, Gordish-Dressman и исследователи, рассеянные по всей стране выявляемые данные из Исследования Естествознания Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne, самого большого исследования, чтобы следовать за пациентами с DMD со временем.
Они собрали данные для 440 мужчин с DMD в возрасте 2 – 8 лет. Приблизительно 22 процента никогда не брали глюкокортикоиды или принимали эти лекарства меньше одного года.
Остаток брал их в течение по крайней мере одного года или дольше.Анализируя данные в течение максимум 10 лет для этих пациентов, долгосрочные преимущества стали ясными, добавляет Гордиш-Дрессмен.
Глюкокортикоидное лечение пациентов, которые получили его больше одного года, задержало потерю этапов подвижности, которые затронули нижние конечности 2,1 к 4,4 годам, таким как движение от лежа на спине до положения, восхождение на четыре лестницы и ходьба или бегущие 10 метров, по сравнению с мальчиками, которые приняли лекарства меньше одного года. Долгосрочная глюкокортикоидная терапия также задержала потерю вех подвижности в верхних конечностях, таких как ручная функция, выполнив полную верхнюю досягаемость и подняв руки до рта.Долгосрочное использование этих наркотиков также было связано с уменьшенным риском смерти за продолжительность исследования. Кроме того, deflazacort – глюкокортикоид, недавно одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами определенно для DMD – задержал потерю способности переместиться от опрокинутого положения до положения, идя и скудной функции значительно лучше, чем преднизон, самый популярный глюкокортикоид, предписанный для DMD в Соединенных Штатах.
Гордиш-Дрессмен говорит, что глюкокортикоиды – в настоящее время стандартная часть заботы о большинстве пациентов с DMD с некоторыми клиниками, прописывающими эти лекарства, как только пациентам диагностируют. Однако, потому что долгосрочным данным, поддерживающим их использование, недоставало, некоторые врачи смущаются предписывать глюкокортикоиды, пока болезнь не прогрессировала, когда пациенты уже потеряли значительную функцию.
Будущие исследования исследуют, какие лекарства в этом классе наркотиков и какие режимы могли бы предложить большинство выгод, а также как преимущества не соглашаются с долгосрочным использованием лечения.Исследование, о котором сообщают в этом пресс-релизе, было поддержано американским Отделом Education/NIDRR, H133B031118 и H133B090001; американское Министерство обороны, W81XWH 12 1 0417; Национальный институт артрита, скелетно-мышечных и кожных заболеваний Национальных Институтов Здоровья под премией номер R01AR061875; и Родительская Мышечная дистрофия Проекта.