Гемофилия A является наследственной кровоточащей болезнью, вызванной отсутствием белкового Фактора свертывания крови VIII. Надеялись, что генотерапия обеспечит прорыв в лечении, но наиболее распространенный подход генотерапии имел мало клинического успеха. Однако команда исследователей, в Медицинской школе Миннесотского университета, Миннеаполис, теперь развила новый подход, чтобы предназначаться для генов специфично к печени мыши синусоидальные эндотелиальные клетки (клетки, которые являются главным источником Фактора VIII), и использовал его, чтобы обеспечить долгосрочное выражение Фактора VIII при гемофилии мыши, заметно уменьшая их болезнь.
Они надеются, что их данные, могло бы оказаться, были бы шагом к успешным клиническим испытаниям на людях в людях с гемофилией A.Команда, во главе с Бетси Крен и Клиффордом Стиром, покрыла наночастицы hyaluron так, чтобы они предназначались для печени синусоидальные эндотелиальные клетки. Чтобы проверить эффективность трансгенеза, hyaluron-покрытые наночастицы были спроектированы, чтобы содержать терапевтический ген (Фактор VIII) вместе с генетическим элементом, известным как Спящая красавица, помогающая терапевтической генной вставке в геном предназначенных клеток (т.е., печень синусоидальные эндотелиальные клетки).
Даже спустя 50 недель после гемофилии мыши были введены с этими наночастицами, уровни Фактора VIII в крови совпали с в крови нормальных мышей, и кровоточащие времена были также подобны тем из нормальных мышей. Авторы надеются, что эта комбинация технологий, определенной для клетки нанократкой системы доставки и Спящей красавицы генетический элемент, окажется, будет жизнеспособной генотерапией.
НАЗВАНИЕ: поставленная нанокапсуле Спящая красавица добивается терапевтического Фактора VIII выражений в печени синусоидальные эндотелиальные клетки гемофилии мыши http://https://www.the-jci.org/article.php?id=34332Источник:
Карен ХониЖурнал клинического расследования