U.S. Еда & Управление лекарств (FDA) предоставило нормативное разрешение на открытие нового исследуемого препарата (IND) для начала клинических испытаний фазы I / II по оценке альфа-1 антитрипсина (AAT) у диабетиков 1 типа на основе исследования доктора. Эли Льюис из израильского университета Бен-Гуриона в Негеве.
Это первый раз, когда AAT будет оцениваться у людей с диабетом 1 типа. AAT – это одобренный FDA непатентованный препарат, который в настоящее время используется для лечения эмфиземы легких среди молодежи и взрослых с генетическим дефицитом AAT.
"Мы разработали исследование с той же дозой ААТ, которая использовалась безопасно и эффективно более 20 лет," объясняет доктор. Льюис, директор единственной в Израиле Лаборатории клинических островков и старший преподаватель кафедры клинической биохимии БГУ в Беэр-Шеве, Израиль.
Доктор. Льюис получил щедрую пятилетнюю премию за карьерный рост молодых ученых от Фонда исследований ювенильного диабета (JDRF). Он также получил престижную стипендию Игала Алона, премию Wolf Foundation Krill, премию Фонда Марка Рича и два гранта Израильского научного фонда.
Доктор. Льюис провел и опубликовал исследования с использованием моделей на животных, чтобы продемонстрировать, что AAT может быть эффективным в обращении с диабетом 1 типа во время его постдокторской стипендии в Университете Колорадо, а затем в его собственной лаборатории в BGU. Он определил, что устранение воспаления является ключом к выживанию бета-клеток островков поджелудочной железы и восстановлению нормального уровня глюкозы.
Этот подход потенциально может устранить необходимость в ежедневных инъекциях инсулина у недавно диагностированных людей, чьи нативные циркулирующие молекулы ААТ, по-видимому, инактивированы высоким уровнем глюкозы. ААТ также потенциально эффективен после трансплантации островков поджелудочной железы, избавляя пациентов от интенсивной иммуносупрессивной терапии. Процедура трансплантации островков – единственный известный сегодня подход, который позволяет пациентам с диабетом поддерживать постоянный физиологический уровень глюкозы.
По словам доктора. Льюис, "Мы обнаружили, что воздействуя на множество воспалительных молекул с помощью безопасного нетоксичного и нестероидного препарата, мы можем настолько эффективно блокировать воспаление, что буквально изменяем иммунный ответ, что облегчает принятие трансплантата для лечения диабета."
Протокол исследования предусматривает введение ААТ в течение восьминедельного периода лечения в начальной группе из 15 человек с недавно диагностированным диабетом, потенциально расширяющейся до 50 пациентов. Как и в большинстве других исследований диабета, включенные пациенты будут находиться под наблюдением в течение двух лет.
"Доктор. Льюис находится на переднем крае исследований в своей области, чтобы найти лечение диабета 1 типа, и мы очень рады, что BGU снова экспортирует свои новаторские исследования в США.S.," говорит Дорон Краков, исполнительный вице-президент American Associates, Университет Бен-Гуриона в Негеве. "Мы желаем Эли успехов в испытаниях и надеемся, что его результаты приведут к излечению от болезни, от которой страдают миллионы людей во всем мире."