Болезнь Хантингтона – разрушение, неизбежно смертельное заболевание, без лекарств, которые замедляют или останавливают развитие болезни. В этом исследовании мыши с эквивалентом болезни Хантингтона стали более мобильными, восстановленными от нейродегенерации, и жили, дольше будучи отнесенным bexarotene. То же самое исследование основывается на исследовании 2016 года, где La Spada и его команда показали, что препарат KD3010 является эффективным лечением болезни Хантингтона у мышей и в человеческих терпеливых нейронах, сделанных из стволовых клеток.
Ведущий автор Аль Ля Спада, Мэриленд, доктор философии, (в фотографии) было сказано, что результаты исследования захватывающие не только, потому что эти наркотики работали, но и из-за того, как они работали. «Это не просто ответ от наркотиков, но и механистические пути, для которых предназначаются эти наркотики», сказал Ля Спада, директор предстоящего Центра Герцога Нейродегенерации и Нейротерапии. «Эти пути относятся к другим нейродегенеративным беспорядкам и потенциально процессу старения, самому в дополнение к болезни Хантингтона».Bexarotene и KD3010 функционируют, активируя PPAR?, транскрипционный фактор, который сохраняет нейроны функциональными двумя способами: сохраняя митохондрии здоровыми и активными, и помогая нейронам удалить дисфункциональные белки. У мышей – и людей – с болезнью Хантингтона есть проблемы при активации PPAR?. Когда La Spada и коллеги рассматривали мышей Хантингтона с bexarotene или KD3010, они наблюдали улучшенное митохондриальное здоровье в нейронах, а также увеличили удаление повреждения misfolded белки.
Те же самые факторы митохондриальной функции, которой ослабляют, и белка misfolding признаны все более и более важными при болезнях как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и АЛЬС.Исследование не означает, что пациенты с болезнью Хантингтона или другими условиями должны помчаться, чтобы получить bexarotene или KD3010. Дальнейшее исследование должно определить, как использовать эти наркотики в человеческих пациентах. У Bexarotene могут быть трудные побочные эффекты в высоких дозировках, и оптимальные дозы не известны, в то время как KD3010 был только проверен в испытуемых людях на диабет типа II.
Вместо этого будущие методы лечения для болезни Хантингтона и других нейродегенеративных условий могут взять пример с лечения ВИЧ и включить подход «коктейля» объединенных лекарств. Победите автора Одри Дики, доктора философии, нашел, что, взятый вместе, bexarotene и KD3010 привел к лучшим результатам в клетках, даже когда дали в более низких дозах.«С этим подходом мы могли минимизировать побочные эффекты с более низкими дозами каждого комплекса, даже когда вместе лечение обеспечивает более высокий эффект, чем один только любой», сказал Дики. «Мы проводим дальнейшее исследование в области основных механизмов нейрозащиты и применяем это исследование к другим болезням с подобными проблемами митохондриальной дисфункции и контроля качества белка, такими как болезнь Паркинсона, болезнь Альцгеймера и АЛЬС».
Статья была написана La Spada, Дики и коллегами в Отделе Герцога Нейробиологии, Калифорнийском университете Сан-Диего, Институте Солка для Биологических наук и Медицинской школе Джонса Хопкинса.