Согласно исследованию, опубликованному в выпуске журнала New England Journal of Medicine от 26 марта, у пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией значительно больше случаев трансфузионного бремени при приеме луспатерсепта по сравнению с плацебо.
M. Доменика Каппеллини, M.D., из Миланского университета и его коллеги случайным образом распределили взрослых с трансфузионно-зависимой β-талассемией для получения либо лучшей поддерживающей терапии плюс люспатерсепт (224 пациента), либо плацебо (112 пациентов) в течение не менее 48 недель в исследовании фазы 3. В обеих группах луспатерсепт или плацебо вводили в среднем в течение примерно 64 недель.
Исследователи обнаружили, что по сравнению с группой плацебо в группе луспатерсепта у значительно более высокого процента пациентов наблюдалось снижение нагрузки при переливании крови по крайней мере на 33 процента от исходного уровня в течение недель с 13 по 24 плюс снижение по крайней мере на две единицы эритроцитов. в течение этого 12-недельного интервала (21.4 против 4.5 процентов). В течение любого 12-недельного интервала процент пациентов, у которых снизилась нагрузка на переливание крови по крайней мере на 33 процента, был выше в группе луспатерсепта по сравнению с группой плацебо (70.5 против 29.5 процентов), как и процент со снижением не менее чем на 50 процентов (40.2 против 6.3 процента).
"В настоящее время проводится пятилетняя расширенная открытая фаза для получения долгосрочных данных о безопасности луспатерцепта и его влиянии на бремя переливания крови и исходы, связанные с железом," авторы пишут.
Несколько авторов раскрыли финансовые связи с фармацевтическими компаниями, включая Celgene, производителя луспатерсепта, который финансировал исследование в сотрудничестве с Acceleron Pharma.