Лекарство-кандидат останавливает дополнительный рост костей на животной модели редкого генетического заболевания
Новое доклиническое исследование обеспечивает поддержку препарата, который был перепрофилирован для лечения редкого и крайне инвалидизирующего генетического заболевания костей, особенно у детей. При этом заболевании фибродисплазия прогрессирующая (FOP) мутация вызывает рост костей в мышцах, изменяет формирование костной ткани скелета и ограничивает движение, дыхание и глотание среди множества прогрессирующих симптомов. …