Стратегия зависит от первого перепрограммирования терпеливых клеток к клеткам вызванной плюрипотентной основы (iPS) и затем представлению гена, который дифференцирует клетки IPS к мышечным клеткам. «Наша модель позволяет нам использовать тот же самый генетический фон, чтобы изучить раннюю стадию патогенеза, который не был возможен в прошлом,» заявляют EMI исследователя CiRA Shoji, первый автор исследования, опубликованного в Научных Отчетах, который дает новое понимание на развитии DMD.Сокращение мышц зависит от притока кальция (Ca2 +) ионы в клетки. Однако слишком много притока приводит к дисфункции клетки или смерти, которая, как полагают, является первопричиной DMD. «Очень важно оценить неповрежденные клетки для точной оценки, как Ca2 + приток приводит к патогенным каскадам DMD», говорит Шоджи. Она поэтому стимулировала их модель электрически, чтобы моделировать сокращение мышечной клетки, находя, что клетки от пациентов DMD значительно увеличили приток.
Далее изучите возложенную вину на каналы переходного потенциала рецептора (TRP), через которые Ca2 + ионы входят в клетку. Это наблюдение согласовывается с другими моделями и обеспечивает ясную цель препарата обработки DMD. Что более важно, это должно позволить ученым раскрывать агентов отдела по борьбе с наркотиками, которые могут противостоять DMD при раннем развитии. «Каналы TRP были определены прежде.
Но потому что наша модель использует полученные пациентами модные клетки, есть потенциал, что мы можем найти новые наркотики для DMD», говорит Сэкурай.