Медицинский центр при университетских больницах – один из 12 центров, проводящих первое клиническое испытание фазы 2 генной терапии болезни Альцгеймера (БА). В исследовании используется вирусная система переноса генов под названием CERE-110, которая предназначена для доставки фактора роста нервов (NGF) в мозг. Университетские больницы (UH) – единственное место на Среднем Западе для проведения исследования.
Исследование спонсируется по контракту с Университетом Кейс Вестерн Резерв от Совместного исследования болезни Альцгеймера (ADCS) через грант Национального института старения совместно с Ceregene, Inc., который разработал и предоставит активный агент CERE-110.
NGF – это природный белок, который может предотвратить отмирание нервных клеток в головном мозге и может помочь этим клеткам лучше функционировать. Во время исследования нейрохирург вводит CERE-110 в базальное ядро Мейнерта, область мозга, где нервные клетки умирают у пациентов с БА.
"Небольшое исследование на людях показало, что CERE-110 в целом безопасен и хорошо переносится," сказал Алан Дж. Лернер, М.D., главный исследователь клиники Кливленда, директор Центра памяти и познания Неврологического института UH и профессор неврологии Медицинской школы Университета Кейс Вестерн Резерв.
Исследование фазы 2 оценит, является ли терапия безопасной для большей группы пациентов и помогает ли она при симптомах AD. В общей сложности 50 пациентов будут включены в исследование по всей территории США, и UH планирует включить в это исследование не менее пяти пациентов.
"Если клиническая разработка этой терапии будет успешной, CERE-110 может предложить возможность отсрочить течение болезни Альцгеймера, что является реальным улучшением по сравнению с существующими методами лечения," сказал доктор. Лернер. "Это не лекарство от AD, а способ его замедлить."
Участники исследования фазы 2 будут случайным образом разделены на одну из двух групп лечения, при этом половина субъектов получит CERE-110, а другая половина получит операцию плацебо. По завершении испытания субъекты в группе плацебо могут иметь возможность получить активное лечение, если продукт кажется безопасным и эффективным.