Результат четырехлетнего проекта команды – новый ген терапевтический подход. Работа была издана 20 июля в Науке Переводная Медицина, журнал Американской ассоциации содействия развитию науки.«Хроническая болезнь затрагивает больше чем половину населения в мире», сказал Роджерс, преподаватель зоологии и директор Вашингтонского Центра Биологии Мышц. «Большинство тех болезней сопровождается тратой мышц.«Это происходит при хронической инфекции, мышечной дистрофии, недоедании и старости», сказал он. «Приблизительно половина людей, которые умирают от рака, на самом деле умирает от траты мышц и нет одной единственной терапии там, которая обращается к нему.
Семейная история вдохновляет поиск лечения«У меня есть сильная мотивация, чтобы сделать что-то об этом, сделать, больше, чем просто издают результаты», сказал Роджерс, который подошел к Грегоревичу Пекаря Сердце IDI и Институт Диабета в Австралии. «Мой отец умер от кахексии», у изнуряющей болезни, вызванной раком, «и моим племянником, есть мышечная дистрофия Duchenne, неизлечимое, смертельное заболевание, которое могло унести его жизнь в его подростковом возрасте.«Другие попробовали и не развивали лечения траты мышц», сказал Роджерс, «и некоторые наркотики даже вызвали серьезные проблемы безопасности. Наш целенаправленный подход только затрагивает мышцу и полностью избегает этих проблем, который является, почему мы думаем, что у нас есть решение».
В газете победите автора Кэтрин Винбэнкс, постдокторанта Грегоревича, детали, как построенные исследователи вторгаются здоровые мыши и предотвратили потерю скелетных и сердечной мышцы у мышей с опухолями.Тратящий впустую мышцу эффект гормона заблокированПри кахексии опухоли прячут гормоны то ухудшение причины мышц; в действительности тело ест свои собственные мышцы, вызывая слабость, непрочность и усталость.«Что убивает много людей, не потеря скелетной мышцы, но сердечной мышцы», сказал Роджерс. «Сердце буквально сжимается, вызывая сердечную недостаточность».
Исследователи долго стремились остановить этот процесс, но не нашли безопасный путь. Поэтому гормоны, которые вызывают трату – в частности, естественный гормон, названный myostatin – играют важные роли в другом месте в теле.
Роджерсу и Грегоревичу был нужен способ остановить myostatin, но только в мышцах. Их решение: adeno-связанный вирус – неопасный вирус, который определенно предназначается для сердечной и скелетной мышцы.Вирус поставляет маленький кусок ДНК – сигнального белка по имени Smad7 – в мышечные клетки. Smad7 тогда блокирует два сигнальных белка по имени Smad2 и Smad3, которые активированы myostatin и другими тратящими впустую мышцу гормонами.
Блокируя те сигналы, Smad7 останавливает расстройство мышц.«Smad7 – естественный перерыв тела и, запрещая ингибитор, Вы наращиваете мышцы», сказал Роджерс.
Для больных кахексией такая терапия могла в широком масштабе увеличить их возможности выживания.«Вместо того, чтобы иметь один год, чтобы бороться с раком, Вы имели бы 10 или 15», сказал Роджерс.Запуск работает, чтобы разработать коммерческое лекарствоВ 2015 Роджерс начал AAVogen, компанию, которая будет развивать это открытие в коммерческий препарат, AVGN7.
Он работал с Норманом Онгом, технологическим партнером лицензирования в Офисе WSU Коммерциализации, на патентах, финансировании запуска и вербовке для AAVogen. Используя фонды от коммерческой премии фонда промежутка WSU, лаборатория Роджерса определит минимальную эффективную дозу для AVGN7.«Мы хотим превратить открытия WSU в реальное использование, которое приносит пользу общественности», сказал Онг. «Дэн – очень занятой ученый, таким образом, мы горды помочь ему, и AAVogen соединяются с правильными людьми».
«Я создал эту компанию для одной цели: чтобы переместить науку в общество, видеть, это применилось», сказал Роджерс. «Офис WSU Коммерциализации способствовал и был неоценим для этого усилия.«Теперь у нас есть компания с потенциалом, чтобы спасти много жизней», сказал он.