Исследователи исправляют генетическую мутацию, которая вызывает опасный для жизни аутоиммунный синдром IPEX

Исследователи Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе во главе с доктором. Дональд Кон создал метод модификации стволовых клеток крови, чтобы обратить вспять генетическую мутацию, которая вызывает опасный для жизни аутоиммунный синдром под названием IPEX. Генная терапия, которая была протестирована на мышах, похожа на технику, которую Кон использовал для лечения пациентов с другим иммунным заболеванием, тяжелым комбинированным иммунодефицитом или ТКИД, также известным как болезнь пузырчатого ребенка. …