ACVR1

Исследование описывает первое доказательство принципа лечения редких заболеваний костей

(Medical Xpress) – Ученые из Медицинского центра Перельмана школы Пенсильвании по исследованию ФОП и связанных с ним заболеваний разработали новый генетический подход, который специально блокирует поврежденную копию гена для редкого заболевания костей, оставляя при этом нормальную копию. нетронутый.

Мутации синергичны при детском раке головного мозга

Новое исследование Northwestern Medicine показало, что комбинация двух мутаций приводит к тому, что одна из форм детских опухолей головного мозга становится более смертельной, согласно результатам, опубликованным в Nature Communications.

Экспериментальный препарат, нацеленный на одну мутацию, продлил выживаемость в моделях диффузной внутренней глиомы моста (DIPG), но остаются вопросы об эффективности препарата, по словам Орена Бехера, доктора медицины, доцента педиатрии отделения гематологии, онкологии и трансплантации стволовых клеток. …