Исследование, опубликованное сегодня в Отчетах о Стволовой клетке, показало, что, когда исследователи ввели cardiosphere-полученные клетки (CDCs) в сердца лабораторных мышей с мышечной дистрофией, сердечная функция улучшилась наряду с заметным ростом способности осуществления.«Мы неожиданно нашли, что рассмотрение сердца сделало целое тело лучше», сказал Эдуардо Марбан, Мэриленд, доктор философии, директор Сердечного Института Smidt и следователь, который развивал cardiosphere-полученные клеточные технологии, используемые в исследовании. «Эти основные результаты, которые были уже переведены к клиническим испытаниям, рационализируют, почему рассмотрение сердца может также принести пользу функции скелетной мышцы в мальчиках и молодых людях с Duchenne».Мышечная дистрофия Duchenne, которая поражает каждого 3600-го мальчика, является нейромускульной болезнью, вызванной нехваткой белка, названного dystrophin, приводя к прогрессирующей мышечной слабости. Большинство пациентов Duchenne теряет свою способность идти их ранним подростковым возрастом.
Средняя продолжительность жизни – приблизительно 25. Причина смерти часто – сердечная недостаточность, потому что dystrophin дефицит не только затрагивает мышцы, которые управляют движением, но также и сердцем, нанося вред его способности накачать кровь эффективно.
Новые результаты представляют преклиническое основание для Фазы клиническое испытание НАДЕЖДЫ-Duchenne I/II, которое было представлено в американской Сердечной Ассоциации в ноябре 2017 Научные Сессии. То исследование, первое, чтобы проверить терапию клетки в больных мышечной дистрофией Duchenne и спонсируемый Capricor, Inc., проявило улучшенную силу руки после того, как 13 пациентов получили вливания клетки (по сравнению с 12 пациентами, беспорядочно порученными получить только обычный уход). Другой, большее клиническое испытание, снова спонсируемое Capricor, как намечают, начнет позже в этом году – с основного отличия.
Пациенты в испытании Фазы II получат многократные вливания клетки через внутривенную каплю в течение года, а не единственную дозу, введенную непосредственно в сердце во время процедуры Cath Lab.Следователи отмечают два неожиданных результата новейшего исследования вне неожиданных эффектов на скелетную мышцу: во-первых, выгода терапии клетки продлилась долго после того, как клетки были естественно накачаны из сердца; и во-вторых, уровни недостающего белка dystrophin были увеличены, хотя эффект был временным, и dystrophin уровни остались ниже, чем нормальный.«Мы нашли, что в течение нескольких недель, введенные клетки были необнаружимы», сказал Марбэн, «но преимущества сохранились в течение по крайней мере трех месяцев, которые принудили нас обнаруживать, что экзосомы, спрятавшие CDCs, ответственны».
Экзосомы – микроскопические пузырьки, потерянные клетками, которые содержат разнообразие биологически активного содержания, которое поднято и влияет на поведение, соседние и отдаленные клетки. Экзосомы все больше и больше признаются за их терапевтический потенциал, потому что они служат посыльными для клеток, чтобы общаться друг с другом.«Мы нашли, что после получения CDCs, мыши лаборатории подняли уровни dystrophin, который, вероятно, позволил более легкое движение и улучшил выживание», сказал Рональд Г. Виктор, Мэриленд, заместитель директора Сердечного Института Smidt и основной следователь на исследовании. «Даже просто добавление небольшого количества dystrophin имело бы огромное значение для этих молодых пациентов».
Клетки, используемые в изучении мыши, были произведены в лаборатории Марбэна в Кедрах Синае. Клетки, используемые в Фазе исследование I/II, были получены из сердец дарителя Терапией Capricor. Marban развивал процесс, чтобы вырастить CDCs, когда он был на способности Университета Джонса Хопкинса; процесс был далее развит в Кедрах Синае.
Capricor имеет, лицензирует процесс от Джонса Хопкинса и Кедры Синай для клинического и коммерческого развития. Capricor лицензировал дополнительную интеллектуальную собственность из Кедров Синая и Университета Рима. У кедров Синая и Marban есть финансовые интересы в Capricor.
Виктор был консультантом компании, но не был оплачен компанией его работу над этим исследованием.Исследование мышечной дистрофии Duchenne финансировалось частично грантом от Коалиции Duchenne.