ADPKD – унаследованный беспорядок, который затрагивает до каждого 1000-го человека и характеризуется кистами в почке и других органах. Поскольку почечный объем пациентов увеличивается из-за роста кисты, они постепенно теряют свою функцию почек и часто заболевают почечной недостаточностью. Текущее лечение, прежде всего, поддерживающее, такое как сосредоточение на гипертонии и других вторичных осложнениях.
Унаследованные мутации, которые вызывают ADPKD, затрагивают белок, вовлеченный в различные сигнальные пути, которые часто включают ферменты, названные киназами тирозина. Поэтому команда во главе с Владимиром Тесаром, Мэриленд, доктор философии (Университет Чарльза и Общая Университетская клиника, в Чешской Республике) проверили потенциал исследовательского препарата, названного bosutinib, который запрещает конкретную киназу тирозина по имени Src/Bcr-Abl.Исследование фазы 2 включало пациентов с ADPKD, которые были рандомизированы 1:1:1 к bosutinib 200 мг/день, bosutinib 400 мг/день, или плацебо.
Из 172 зарегистрированных пациентов, 169 прошел по крайней мере одно лечение. Более высокая доза bosutinib не хорошо допускалась.Годовой показатель почечного увеличения был уменьшен на 66% для пациентов, получающих bosutinib 200 мг/день против тех, которые принимают плацебо (1,63% против 4,74%, соответственно) и на 82% для всех пациентов, получающих bosutinib против тех, которые принимают плацебо (0,84% против 4,74%, соответственно).
Исследование не было приведено в действие, чтобы продемонстрировать эффект лечения на функцию почек, но не было никаких доказательств выгоды, связанной с bosutinib по сравнению с плацебо по 2-летнему периоду лечения.«Сокращение роста кист через лечение с bosutinib было подтверждено, хотя побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта (прежде всего, диарея), которые были частично зависимы от дозы, могут представлять существенный недостаток для дальнейшего развития препарата для пациентов с ADPKD», сказал профессор Тезэр.