Исследовательской группе, возглавляемой доцентом Хельсинкского университета Тимо Мьёненом, удалось исправить двигательные симптомы, связанные с болезнью Паркинсона, у мышей. Эти результаты являются многообещающими с точки зрения лечения, поскольку болезнь Паркинсона практически всегда диагностируется только после появления двигательных симптомов.
До двух процентов людей старше 60 лет болеют болезнью Паркинсона. Заболевание вызывает тяжелые двигательные симптомы, так как разрушает нервные клетки в двигательных областях мозга. Точная причина заболевания неизвестна, но в течение последних 15 лет исследования были сосредоточены на белке под названием альфа-синуклеин, который выполняет несколько функций в областях мозга, регулирующих двигательные функции.
Этот белок склонен к неправильному свертыванию форм, которые могут слипаться в агрегаты. При болезни Паркинсона агрегированные белки альфа-синуклеина накапливаются в нервных клетках, повреждая их. Они также могут распространяться от одной клетки к другой и распространять поражение нервных клеток в головном мозге.
Исследователи ранее знали, что фермент PREP, который естественным образом встречается в организме, может увеличивать образование таких вредных агрегатов альфа-синуклеина в головном мозге. Теперь исследователи хотели определить связь фермента и белка с симптомами болезни Паркинсона, блокируя PREP в головном мозге.
В ходе исследования группа Мьоханена создала мышиную модель болезни Паркинсона, в которой двигательные области мозга были созданы для производства большого количества альфа-синуклеина. Это привело к накоплению неправильно свернутых белков в мозгу мышей, как и ожидалось, что привело к ассоциированным двигательным симптомам.
Блокаторы PREP восстанавливают моторику
Исследователи начали лечение блокатором PREP только тогда, когда у мышей начали проявляться четкие двигательные симптомы. Ситуация будет аналогичной в случае болезни Паркинсона у человека, которая обычно диагностируется только после появления симптомов. Исследователи были поражены быстрыми результатами.
"Спустя всего две недели лечения двигательные симптомы у мышей практически исчезли. И они не появлялись снова, пока эксперимент не закончился," объясняет Myöhänen.
Подробный анализ показал, что лечение блокаторами PREP остановило дальнейшее повреждение моторных областей и очистило мозг почти от всех скоплений альфа-синуклеина.
"Нам предстоит пройти долгий путь от животных моделей до испытаний на людях, но эти результаты очень обнадеживают с точки зрения разработки лекарств в будущем," говорит Myöhänen.
Результаты группы Мёханена были опубликованы во всемирно признанном журнале Journal of Neuroscience.