Ученые стремятся создавать крупнейшую библиотеку стволовой клетки серповидно-клеточной анемии в мире

Библиотека включает образцы крови от этнически разнообразных пациентов с серповидно-клеточной анемией со всего мира и представляет главные генетические фоны, на которых произошла мутация серповидного эритроцита. Библиотека обрисована в общих чертах в текущем выпуске онлайн журнала Stem Cell Reports.iPSCs – клетки, которые могут возобновить неопределенно как недифференцированные клетки и позже могут быть предписаны превратиться в любой тип ткани или органа. Эти линии стволовой клетки могут тогда использоваться, чтобы создать модели болезни в лаборатории, которая позволяет исследователям лучше понимать, как болезнь появляется, и развивайте и проверьте новые, эффективные лечения против болезни.

«Серповидно-клеточная анемия поражает миллионы людей во всем мире и является появляющимся глобальным медицинским бременем», сказал Джордж Мерфи, доктор философии, соучредитель CReM и доцент медицины в подразделении онкологии гематологии в BUSM, который ведет проект. «у iPSCs есть потенциал, чтобы коренным образом изменить способ, которым мы изучаем развитие человека, образцовые опасные для жизни болезни, и в конечном счете лечим пациентов».Серповидно-клеточная анемия (SCD) – унаследованное расстройство эритроцита, которое вызывает неправильный гемоглобин в крови. Гемоглобин – белок эритроцита, который несет кислород всюду по телу.

Эритроциты, которые содержат нормальный гемоглобин, являются сформированным диском и могут легко переместиться через кровеносные сосуды. Серповидные клетки не гибки и могут придерживаться стенок сосуда, вызывая блокаду, которая может замедлить или мешать крови течь правильно. Отсутствие кислорода ткани может вызвать серьезную, хроническую боль и повреждение органа.

«В дополнение к библиотеке мы проектировали и используем генные инструменты редактирования, чтобы исправить мутацию гемоглобина серпа, используя линии стволовой клетки», сказал Густаво Мостославский, Мэриленд, доктор философии, соучредитель CReM и адъюнкт-профессор медицины и микробиологии в BUSM, кто co-продвижение проект с Мерфи. «Когда вместе с исправленной серповидно-клеточной анемией определенный iPSCs, эти инструменты могли однажды обеспечить функциональное лечение для беспорядка».SCD – пожизненная болезнь. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), приблизительно 5 процентов населения в мире несут гены черты для SCD, который непропорционально затрагивает афроамериканцев и латиноамериканцев.

В Соединенных Штатах приблизительно 100 000 человек затронуты SCD. Центр передового опыта при Серповидно-клеточной анемии в BMC – крупнейший центр во всей Новой Англии, чтобы обеспечить заботу о пациентах SCD через их продолжительность жизни – рассмотрение приблизительно 450 взрослых и пациентов-детей ежегодно.

«Исследователи CReM исследуют болезни, которые более распространены в пациентах BMC, включая серповидно-клеточную анемию, чтобы добиться успехов в лечении заболеваний, это непропорционально затрагивает уязвимые группы населения», сказал Мартин Стайнберг, Мэриленд, преподаватель медицины в BUSM и соавторе бумаги. «С их философией и руководящими принципами, результаты, которые они разделяют, могли помочь ускорить процесс нахождения нового лечения и потенциально вылечивают для болезней, поражающих людей во всем мире».

Блог Брикса