Всемирная организация здравоохранения характеризует гепатит B как серьезную глобальную проблему со здоровьем. Приблизительно 250 – 400 миллионов человек хронически заражены вирусом. Больше чем 800 000 человек в год умирают от осложнений рака печени и цирроза печени. Вакцина, которая является на 95% эффективной при предотвращении инфекций гепатита B, была доступна с 1982, но в настоящее время нет никакого лечения для миллионов уже хронически зараженного.
Новая терапия Фармацевтическими препаратами Стрелки использует механизм под названием вмешательство РНК, чтобы уменьшить поверхностные антигены, созданные хроническими инфекциями вируса гепатита B. Поверхностные антигены (названный HBsAg) являются маленькими молекулами, вовлеченными в вирусный вход в клетки печени. При хронической инфекции они могут препятствовать тому, чтобы иммунная реакция очистила вирус. Например, высокий уровень HBsAg может привести к большему риску долгосрочного, хронического заражения гепатитом B и опасными для жизни осложнениями как рак печени и цирроз печени.
В этом урегулировании, уменьшая HBsAg вмешательством РНК будет иметь благоприятные эффекты.Большая часть инновационной работы находится в технологической Стрелке, развитой для поставки этой маленькой вмешивающейся РНК точно к печени.
Эксперименты, включающие шимпанзе в SNPRC с 2013-2015, предоставили доказательство, что эта технология работает и безопасна для людей, закладывая основу для терпеливых клинических испытаний, которые следовали. Испытания целенаправленного вмешательства вируса гепатита B в нечеловеческих приматов показали, что экспериментальный препарат был безопасным и достаточно эффективным, чтобы быть проверенным у людей.Директор SNPRC, Роберт Лэнфорд, доктор философии, объяснил, что это новое лечение – в сочетании с обычной терапией вируса гепатита B – могло уполномочить иммунную систему убивать инфицированные клетки вируса гепатита B и потенциально вылечивать людей болезни.
«У нас теперь есть препарат, который может снести антиген поверхности гепатита B и определить, можем ли мы на самом деле вылечить людей с этим», сказал доктор Лэнфорд.Препарат поставлен подкожным (под кожей) инъекцию. Ученые проектировали молекулу, которая поставляет медицину непосредственно печени, где это связывает с рецептором.
Затем другая молекула, это получено из пчелиного яда, помогает прорваться через мембраны в клетках печени, чтобы поставить медицину непосредственно в цитоплазму клеток, где это вступает в силу. Малая интерферирующая РНК вмешивается в выражение РНК посыльного вируса гепатита B, которая производит поверхностный антиген.«Идея состоит в том, если бы Вы могли бы снести уровни поверхностных антигенов достаточно далеко, иммунная система ответила бы ударом на удар в», сказал доктор Лэнфорд. «Эта технология довольно специфична для печени прямо сейчас, но есть много проблем в печени, которую Вы можете зафиксировать с этим помимо гепатита B».Этот вид целенаправленной терапии может когда-нибудь использоваться, чтобы разработать лекарства для других хронических заболеваний печени как генетическое отклонение по имени Альфа 1 дефицит антитрипсина, вызванный видоизмененными унаследованными генами, которые могут вызвать рак.
Работа, обрисовывающая в общих чертах фазу два клинических испытания у людей и предыдущие исследования, включающие нечеловеческих приматов, была опубликована в выпуске 27 сентября 2017 журнала Science Translational Medicine, междисциплинарного медицинского журнала, установленного Американской ассоциацией содействия развитию науки.Хотя SNPRC больше не использует шимпанзе для биомедицинского исследования, исследования, проводимые с этими нечеловеческими приматами за десятилетия, продолжают приводить к значительной научной информации, которая продвинет здоровье человека.