«У людей с муковисцедозом есть неустойчивость соли в их телах, вызванных дефектным белком CFTR», сказал Тэлисса Алтес, Доктор медицины, председатель Отдела Рентгенологии в Медицинской школе MU и ведущем авторе исследования. «Препарат ‘ivacaftor’ предназначается для этого дефектного белка, но до какой степени это успешно, не хорошо понят. Наше исследование стремилось использовать новый способ отображения легкое, чтобы понять, как хорошо препарат работает в пациентах с определенной генной мутацией, известной как G551D-CFTR».Муковисцедоз вызывает накопление густой слизи, которая может забить воздушные трассы и привести к опасным инфекциям.
Хотя достижения в понимании и лечение муковисцедоза позволили многим людям с условием жить в их ранние 40-е, многие пациенты с муковисцедозом умирают от нарушения дыхания.В настоящее время функция легкого измерена, используя тест, известный как спирометрия, в которой пациенты дуют через трубу; их прогресс прослеживается со временем. Однако этот метод не хорошо подходит для пациентов-детей, потому что он требует концентрации, дыхания, которым управляют, и сотрудничества с техническим специалистом спирометрии.
Компьютеризированная томография или снимки компьютерной томографии, может использоваться, но они обеспечивают структурные изображения легких и не показывают газа или потока воздуха.Altes и ее команда решили использовать определенную форму гелия, гелия 3, как безопасный контрастный агент вместе с магнитно-резонансной томографией (MRI), чтобы визуализировать функцию легкого. Исследование проводилось в двух частях.
В части первой восьми пациентам дали или ivacaftor или плацебо в течение четырех недель, чтобы измерить краткосрочную эффективность. В части второй девять пациентов получили ivacaftor в течение 48 недель, чтобы определить долгосрочную эффективность.
После каждой фазы пациенты выполнили тест на спирометрию и подверглись отображению МРТ, используя гиперполяризованный гелий.«Мы нашли, что после использования ivacaftor, пациенты испытали значительное увеличение улучшения легкого и в краткосрочный и в длительный срок», сказал Алтес. «На МРТ здоровое легкое должно выглядеть абсолютно белым, когда гелий 3 используется в качестве контрастного агента.
С другой стороны области, которые не являются белыми, указывают на плохую вентиляцию. Это – красота этой техники – очень очевидно, если препарат работает или нет».С большим количеством исследования Алтес надеется применить гелий 3 МРТ к младшим детям или младенцам с функцией легкого, которой ослабляют, или другими респираторными заболеваниями.«Больше наркотиков разрабатывается, чтобы лечить муковисцедоз и другие заболевания легких, и улучшенные методы отображения необходимы, чтобы проверить их эффективность», сказал Алтес. «Важность этой техники состоит в том, что это может быть рентабельный инструмент, чтобы помочь в развитии этих наркотиков.
Однако это также может помочь пациентам знать, какие лекарства могут работать лучше всего на их уникальные условия».