Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило новый препарат на основе капсул для лечения болезни Гоше.
Регулирующие органы одобрили новый препарат Cerdelga для пациентов с формой 1-го типа редкого генетического заболевания, которое вызывает накопление лишнего жира в селезенке, печени и костном мозге.
Cerdelga из Genzyme, производителя специализированных лекарств, который представил первое лекарство от болезни Гоше 20 лет назад. Пероральное лечение может служить альтернативой самому продаваемому препарату Genzyme Церезим, который вводится внутривенно.
Продажи Cerezyme в прошлом году составили 935 миллионов долларов. Препарат стоит в среднем 300000 долларов на годовой запас. Genzyme сообщает, что скоро опубликует цены на свой новый препарат.
Тип 1 является наиболее распространенной формой болезни Гоше и поражает примерно 6000 человек в США.S.