Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток увеличивает выживаемость пациентов с системным склерозом

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток увеличивает выживаемость пациентов с системным склерозом

Первоначальные результаты международного открытого исследования фазы III, инициированного исследователями, были представлены на EULAR 2012, Ежегодном конгрессе Европейской лиги против ревматизма. Данные показывают, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) приводит к лучшей долгосрочной выживаемости, чем традиционное лечение пациентов с плохим прогнозом, ранним диффузным кожным системным склерозом.

В испытание ASTIS (Международная трансплантация стволовых клеток по поводу склеродермии) было включено более 150 пациентов в период с 2001 по 2009 гг. По состоянию на 1 мая 2012 г. значительно больше смертей произошло в группе обычного лечения. Половина смертей в группе ТГСК произошла на ранней стадии и была сочтена связанной с лечением согласно независимому комитету по мониторингу данных. В противоположность этому, в группе обычного лечения ни один из смертей не был связан с лечением; но позже произошло больше смертей, и большинство из них были связаны с прогрессирующим заболеванием.

"Системный склероз – изнурительное заболевание, которое может привести к сердечной, легочной или почечной недостаточности и преждевременной смерти, особенно у пациентов с диффузной кожной формой заболевания, когда утолщение кожи является более распространенным, а поражение жизненно важных органов – более частым. Исследование ASTIS показывает, что таким пациентам может быть полезно раннее интенсивное иммуносупрессивное лечение," сказал профессор Яап ван Лаар из Университета Ньюкасла, профессор Доминик Фарж, Assistance Publique Hopitaux de Paris (спонсор во Франции, Университет Париж 7) и профессор Алан Тиндаль из Базельского университета от имени своих коллег из группы изучения склеродермии EBMT EULAR. "Эти первые результаты очень обнадеживают и помогут выявить пациентов, которым трансплантация стволовых клеток принесет пользу."

Испытание ASTIS было уникальным совместным проектом 27 мультидисциплинарных команд из 10 стран, проводимым под эгидой двух ведущих организаций в соответствующих областях, Европейской группы трансплантации крови и костного мозга (EBMT; www.ebmt.org) и Европейская лига против ревматизма (EULAR; www.Eular.org). Первичной конечной точкой исследования была выживаемость без событий, определяемая как выживаемость до смерти или развития отказа основного органа.

Системный склероз – редкое, но тяжелое аутоиммунное системное заболевание соединительной ткани *. Повышенная активность фибробластов приводит к аномальному росту соединительной ткани, что вызывает повреждение сосудов и фиброз кожи, желудочно-кишечного тракта и других внутренних органов **. Характеристики системного склероза включают вазомоторные нарушения; фиброз; последующая атрофия кожи, подкожной клетчатки, мышц и внутренних органов и иммунологические нарушения *. Системный склероз встречается у 2 человек.3-10 человек на миллион *. Случаи диффузного кожного системного склероза составляют 30% всех случаев системного склероза и затрагивают верхние части рук, бедра и туловище **. Фиброз легких и легочная гипертензия являются важными причинами смертности у этих пациентов, и пока нет доступных лечебных средств *.

Оставьте комментарий